肝移植或能救他一命——前提是能获得维持生命的药物A liver transplant might save him — if he can get the drug he needs to stay alive long enough

环球医讯 / 创新药物来源:www.nbcnews.com美国 - 英语2025-10-25 23:42:15 - 阅读时长4分钟 - 1534字
北卡罗来纳州43岁工程师约翰·米德尔顿罹患罕见胆管癌,医生认定FDA新批药物Ziihera是其维持病情等待肝移植的关键,但保险公司Cigna多次拒绝承保,强制要求先使用疗效较差的替代药物。医学专家指出该决策将使其丧失治愈机会,患者直言"科学证明应使用的药物却无法获得"令人痛心。事件凸显医疗保险制度与创新疗法间的冲突,其双胞胎兄弟愿捐献肝脏的亲情故事引发社会对医疗公平性的深刻反思,最终药企在新闻曝光后启动援助计划覆盖药费。
胆管癌肝移植药物ZiiheraEnhertu癌症治疗存活率患者援助计划癌症复发靶向治疗FDA批准
肝移植或能救他一命——前提是能获得维持生命的药物

约翰·米德尔顿的病情不容乐观。

这位来自北卡罗来纳州阿什维尔的43岁工程师,罹患一种隐匿在肝脏内的罕见胆管癌(胆管细胞癌)。据美国癌症协会统计,美国每年仅约8000人被诊断出该病,美国国家癌症研究所数据显示确诊患者五年存活率仅为22%。

米德尔顿可能只剩18个月生命。"明知明天无法保证,"他坦言,"但我感觉如同注视一个有保质期的秒表,这太令人恐惧了。"

阿什维尔梅西诺癌症中心的肿瘤科医生马丁·帕尔默尼表示,肝移植是米德尔顿最大的希望。他已有匹配的活体供体——同卵双胞胎兄弟詹姆斯。"理论上这能治愈他,"帕尔默尼说。但为达到移植条件,米德尔顿需在6至9个月内控制癌细胞扩散。医生认为去年获FDA批准的新药Ziihera是最佳选择,该药物能精准靶向其癌症的特定基因特征。

今年3月,帕尔默尼向米德尔顿的保险公司Cigna Healthcare申请该药预授权,却遭拒批,理由是需先尝试其他药物。帕尔默尼强调这些替代药物"疗效显著不足":"若癌症扩散至肝脏外,治愈机会将彻底消失。"医生两次申诉均被驳回。Cigna声明称:"多位医学总监包括两名独立血液学与肿瘤学专家审慎评估后认为,其保险计划涵盖多种类似Ziihera且适用于当前病情的药物。"

这些药物均通过靶向癌细胞HER2蛋白来抑制细胞增殖。Cigna最终批准了替代药物Enhertu,但研究显示其对米德尔顿这类癌症的疗效仅能维持6个月左右——远不足以支撑其等待肝移植。"这无异于和癌症玩胆小鬼游戏,"帕尔默尼直言,"这在道德上完全错误。"米德尔顿表示本周将开始使用Enhertu:"无法获得科学证明该用的药物,实在令人心碎。"

胆管癌死亡率高因其常在晚期才被发现。2023年米德尔顿因疑似克罗恩病接受MRI检查时,意外发现肝脏异常病灶。他立即接受手术、化疗及放疗,直至今年2月复发。帕尔默尼认为Ziihera本该是下一步治疗方案。

制药商临床试验显示,62名胆管癌患者使用Ziihera后,超过半数(52%)产生应答,有效中位时长达15个月。迈阿密大学健康系统外科肿瘤学主任尼普恩·梅尔chant医生称:"二线疗法超50%应答率极为罕见。"达纳-法伯癌症研究所胃肠道肿瘤专家道格拉斯·鲁宾逊医生指出,Ziihera"或是胃肠道癌症靶向HER2的首个重大突破",但他强调肝移植能否治愈仍需验证。

米德尔顿家族感情深厚,他与妻子凯特琳住所距兄弟詹姆斯家仅10分钟车程,母亲琳达也住在附近蓝岭山脉下的老宅。这对即将44岁的双胞胎仍习惯穿着相似的棒球帽和格子衫。"约翰是我的挚友,"詹姆斯说,"获得这种药能救他的命——他本可以移植我的肝脏。"近日兄弟俩在米德尔顿的地产上讨论修剪树木事宜,詹姆斯承诺周末回来帮忙处理杂草,因弟弟已无力承担体力劳动。

"若无法使用Ziihera且病情恶化,我的生存期可能仅剩2至6年,"米德尔顿忧心忡忡,"想到爱犬寿命都可能超过我,担心妻子和母亲的未来,实在难以承受。我还有很多需要照顾的人。"

本报道在NBC新闻网站发布及《汤姆·拉马斯晚间新闻》播出次日,Ziihera生产商爵士制药宣布通过"爵士关爱患者援助计划"承担约翰·米德尔顿的全部药费。

更正(2025年10月24日):先前版本照片说明中误将米德尔顿母亲名字写作丽莎,其正确姓名为琳达·米德尔顿。

【全文结束】

大健康
大健康