药丸或可延长罕见骨癌患儿生存期Pill Might Extend Survival Among Kids With Rare Bone Cancer

环球医讯 / 创新药物来源:www.usnews.com美国 - 英语2025-10-24 00:49:50 - 阅读时长3分钟 - 1009字
一项发表在《肿瘤学前沿》杂志的研究显示,药物培唑帕尼(沃替尼)可能显著延长罕见骨癌——尤文肉瘤患儿的生存期。波兰华沙母婴研究所对11名5-18岁患者的研究表明,在标准治疗基础上添加该靶向药物后,86%的患儿确诊后两年内存活,68%的患儿癌症未进展,且仅产生轻微副作用。该药通过阻断肿瘤血管生成削弱癌细胞,增强传统疗法效果,虽需更大规模试验验证,但为晚期患者提供了改善生存率和生活质量的新希望,突破了当前不到25%的五年生存率瓶颈。
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药丸或可延长罕见骨癌患儿生存期

丹尼斯·汤普森(HealthDay记者)报道,2025年10月23日(HealthDay新闻)——研究人员表示,对于患有一种罕见骨癌的儿童,如果处方一种阻断肿瘤血液供应的药物,他们可能会活得更久。

研究人员在《肿瘤学前沿》杂志上报告称,药物培唑帕尼(商品名:沃替尼)延长了一小群患尤文肉瘤儿童的寿命,这种疾病会在骨骼中形成癌性肿瘤。

主要研究者、波兰华沙母婴研究所(Warsaw Mother and Child Institute)肿瘤科主任安娜·拉齐博尔斯卡(Anna Raciborska)在新闻稿中表示:"在我们等待新的治疗方案时,有可能实施这种现有药物来改善极高风险患者的预后。这为在疾病早期阶段进行靶向治疗打开了大门,有望提高生存率和生活质量。"

研究人员在背景说明中指出,通常情况下,不到四分之一的晚期尤文肉瘤(Ewing sarcoma)儿童在确诊后能存活五年。

但研究团队认为,最初为肾癌开发的培唑帕尼也可能有效防止尤文肉瘤。拉齐博尔斯卡解释道:"培唑帕尼是一种药丸,能阻断肿瘤生长新血管的能力,而肿瘤需要这些血管来生存和扩散。通过切断这种'血液供应',该药物可能使肿瘤变弱,对化疗和放疗更敏感。这可能会延缓疾病进展,并帮助现有治疗更有效。"

研究人员表示,在2016年至2024年间,11名5至18岁的儿童在接受标准癌症治疗的同时服用了培唑帕尼,这些治疗可能包括化疗、手术、放疗或干细胞移植。

结果显示,约86%的儿童在确诊后存活了两年。此外,三分之二(68%)的儿童癌症未出现进展。目前有10名儿童仍然存活,其中6名仍在服用培唑帕尼;一名儿童的癌症已进展,两名儿童病情复发。研究人员指出,该药物仅产生轻微副作用。

作者强调,需要更多研究来验证这些结果,但由于晚期尤文肉瘤极为罕见,可能难以招募足够患者进行大规模临床试验。拉齐博尔斯卡补充道:"虽然结果令人鼓舞,但在改变标准做法之前,需要进行更大规模的对照试验。我们的研究可作为创建前瞻性、多中心临床试验的基础,以确认这些有希望的结果。然而,这需要大量工作和资源投入。"

更多信息:美国癌症协会(American Cancer Society)提供更多关于尤文肉瘤的资料。

来源:《肿瘤学前沿》(Frontiers in Oncology),新闻稿,2025年10月23日

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