FDA预计在2025年9月做出的药物审批决定

FDA Drug Approval Decisions Expected in September 2025

戴安娜·恩斯特, RPh

发布日期：2025年8月7日

《处方药用户费用法案》(PDUFA)规定的日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)进行审查并做出最终审批决定的期限。对于普通审查药物，审查期通常为申请被接受后的10个月；对于获得优先审查资格的药物，审查期缩短至6个月。

布美他尼鼻喷雾剂用于治疗充血性心力衰竭相关的水肿

PDUFA日期：2025年9月14日

FDA正在审查布美他尼（RSQ-777）鼻喷雾剂的上市申请，这是一种袢利尿剂，拟用于治疗充血性心力衰竭(CHF)以及肝肾疾病引起的水肿。该药物目前已以口服剂型和注射剂型上市。

该鼻用利尿剂的新药申请(NDA)得到了一项临床试验数据的支持。该试验在68名健康成年人中比较了试验性鼻喷药物与口服和静脉注射布美他尼的吸收率和疗效。受试者年龄18-55岁，按不同顺序接受三种给药形式并监测10天。

研究显示，鼻喷布美他尼的尿量输出与口服和静脉注射剂型相当。鼻喷剂与口服剂型的血液浓度相似，但鼻喷剂的吸收速度报告快33%。

若获批，该鼻喷剂将为门诊患者提供新的自我给药选择。

阿匹托罗单抗用于脊髓性肌萎缩症

PDUFA日期：2025年9月22日

FDA已对阿匹托罗单抗授予优先审查资格，该药物拟改善脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的运动功能。

阿匹托罗单抗是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合肌生长抑制素的前体和潜伏形式发挥作用，旨在抑制肌生长抑制素激活，从而改善SMA患者的运动功能。

生物制品许可申请(BLA)包含III期SAPPHIRE试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT05156320）数据，以及II期TOPAZ试验（NCT03921528）和长期扩展ONYX试验（NCT05626855）的支持性数据。

SAPPHIRE试验的主要疗效人群包括156名2-12岁患者。结果显示，与安慰剂组相比（主要终点：通过Hammersmith功能运动量表总分较基线变化），接受阿匹托罗单抗治疗的患者运动功能有统计学显著且临床有意义的改善。

在2-21岁患者的汇总人群分析中，观察到跨不同亚组（如SMN靶向治疗类型、SMN靶向治疗启动年龄）和地理区域的临床改善。

纳索普利单抗用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病

PDUFA日期：2025年9月25日

FDA正在重新审查纳索普利单抗用于治疗造血干细胞移植(HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)的上市申请。

纳索普利单抗是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2的人源单克隆抗体，旨在预防TA-TMA相关的补体介导的炎症和内皮损伤。

原BLA基于II期OMS721-TMA-001研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT02222545）数据，该研究评估了28例TA-TMA患者的疗效，其中大多数患者存在多种合并症。

重新提交的BLA包含一项对比分析：将OMS721-TMA-001研究中的28例TA-TMA患者与外部对照HSCT注册库中超100例未接受纳索普利单抗治疗的TA-TMA患者的总生存率进行比较。结果显示，纳索普利单抗治疗组患者的死亡风险较未治疗组显著降低（P <.00001）。

该申请还包含TA-TMA扩展用药项目（ClinicalTrials.gov编号：NCT04247906）的数据，进一步证实了其总生存获益。

帕图索亭用于治疗肢端肥大症

PDUFA日期：2025年9月25日

帕图索亭的新药申请(NDA)正在接受审查，拟用于成年肢端肥大症患者的治疗和长期维持。

帕图索亭是一种口服小分子非肽类生长抑素受体2型激动剂，可抑制肢端肥大症患者的生长激素和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平。

NDA包含III期PATHFNDR-1（ClinicalTrials.gov编号：NCT04837040）和PATHFNDR-2（NCT05192382）试验数据。PATHFNDR-1研究纳入既往接受过生长抑素受体配体治疗的患者，PATHFNDR-2纳入未接受过药物治疗的患者。

两项试验均随机分配受试者接受帕图索亭或安慰剂每日一次治疗。结果显示，接受帕图索亭治疗的患者中显著更多人维持IGF-1水平≤1倍正常上限（主要终点），优于安慰剂组。

若获批，帕图索亭将成为首个每日一次的口服疗法控制肢端肥大症。

托勒布替尼用于非复发性继发进展型多发性硬化症

PDUFA日期：2025年9月28日

FDA已对托勒布替尼授予优先审查资格，拟用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症(nrSPMS)。该药物是一种可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向慢性神经炎症。

监管申报基于多项III期试验数据：HERCULES（ClinicalTrials.gov编号：NCT04411641）、GEMINI 1（NCT04410978）和GEMINI 2（NCT04410991）。HERCULES试验显示，与安慰剂相比，托勒布替尼将6个月确认疾病进展时间推迟31%（P=0.0026）。

GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了托勒布替尼与特立氟胺在复发型多发性硬化症患者的疗效。两项试验均未达到年复发率主要终点，但汇总分析显示，托勒布替尼可将6个月确认残疾恶化时间推迟29%（P=0.023）。

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