美国食品药品监督管理局（FDA）已授予碘-131碘福辛针对不可手术的难治性或复发性儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病指定。塞莱克塔生物科学公司发布的新闻稿指出，FDA的罕见儿科疾病指定计划旨在支持主要影响18岁以下儿童的严重疾病治疗开发。
塞莱克塔总裁兼首席执行官詹姆斯·卡鲁索在新闻稿中表示：“碘-131碘福辛获得罕见儿科疾病指定，凸显其应对影响儿童及年轻成人最致命癌症之一的潜力。结合CLOVER-2儿童高级别胶质瘤研究中展现的鼓舞人心的中期结果——包括无进展生存期和总生存期的显著改善——该指定进一步验证了我们靶向放射治疗策略的前景。我们相信碘-131碘福辛为战略协作提供了 compelling 机会，可加速开发进程，为亟需新选择的患者带来潜在同类首创疗法。”
CLOVER-2研究的中期结果近期在美国癌症研究协会2025年9月举行的儿科癌症特别会议上公布。这项1b期临床试验正在美国和加拿大评估碘-131碘福辛（一种靶向放射疗法）对复发或难治性儿童高级别胶质瘤（一种罕见侵袭性脑癌）患儿、青少年及年轻成人的疗效。公司首席运营官贾罗德·朗科尔在会议口头报告中披露了积极初步结果。
在至少接受55毫居里总剂量（6名患者）的群体中，平均无进展生存期为5.4个月，平均总生存期达8.6个月（报告时仍持续），所有患者均实现疾病控制——根据儿科神经肿瘤学反应评估委员会标准，疾病控制与生存期改善相关。接受至少四次输注的三名患者平均无进展生存期为8.1个月，总生存期11.5个月（持续中），其中两人出现可测量的肿瘤缩小。
个体病例报告：碘-131碘福辛治疗儿童脑癌效果
CLOVER-2试验更新中报告的两个病例研究展现了该疗法对罕见侵袭性脑肿瘤的积极效果：
病例一：一名携带H3 G34R/V突变的弥漫性大脑半球胶质瘤25岁男性，既往接受过三次治疗，以40毫居里/平方米剂量接受四次碘-131碘福辛治疗（总剂量126.6毫居里）。筛选约八个月后，其靶病灶缩小超50%，无进展生存期达10.9个月，截至2025年7月25日，治疗启动后存活超18个月。
病例二：一名接受过八次既往治疗的15岁室管膜瘤女孩，以20毫居里/平方米剂量接受四次碘-131碘福辛治疗（总剂量58.9毫居里）。肿瘤面积从252平方毫米缩减至约141平方毫米，无进展生存期11.2个月，截至2025年7月22日，治疗启动后存活超17个月。
碘-131碘福辛治疗儿童脑癌的安全性
CLOVER-2试验显示碘-131碘福辛总体耐受性良好，副作用与既往安全数据一致。值得注意的是，未出现心脏、肾脏或肝脏毒性，亦无周围神经病变或显著出血病例。该疗法靶向设计特性使其对血液系统外影响极小，常见副作用为预期的可管理血液学反应，包括血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血，未报告治疗相关死亡事件。
CLOVER-2试验如何评估碘-131碘福辛治疗儿童脑癌
这项1b期CLOVER-2研究正在美国和加拿大招募复发或难治性儿童高级别胶质瘤患者，旨在评估不同给药方案下碘-131碘福辛的安全性及耐受性。一组患者接受两个周期、每14天一次的20毫居里/平方米双剂量方案（可选第三周期）；另一组接受三个周期、每14天一次的10毫居里/平方米剂量方案（可选第四周期）。研究人员将通过测量无进展生存期、总生存期及肿瘤体积缩减来评估疗效，以确定后续研究的最佳剂量。
参考文献
- 塞莱克塔生物科学公司获FDA授予碘-131碘福辛治疗复发或难治性儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病指定。塞莱克塔生物科学公司新闻稿。2025年10月27日。
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