美国食品药品监督管理局（FDA）已批准葛兰素史克（GSK）的多发性骨髓瘤药物Blenrep，正式结束了这款三年前撤出美国市场的药物的停售期。
然而，FDA周四在批准该药物重返市场时做出了混合决定。它批准了Blenrep与另一种骨髓瘤药物万珂（Velcade）联用的方案，但未批准与另一种名为泊马度胺（Pomalyst）的疗法联用。同时，FDA批准Blenrep用于经过至少两线先前治疗后复发或无应答的多发性骨髓瘤患者，而非葛兰素史克申请的一线治疗。
葛兰素史克首席科学官托尼·伍德（Tony Wood）在声明中称这一决定为“重要里程碑”。他补充道：“迫切需要新的创新疗法，因为几乎所有多发性骨髓瘤患者都会复发，而使用相同作用机制的药物再次治疗往往导致次优疗效。”
此次批准标志着Blenrep的逆转，该药物最初于2020年获批，但此后经历了不寻常的历程。
Blenrep是首款上市的靶向BCMA（B细胞成熟抗原，一种在恶性细胞上普遍存在的蛋白质）的多发性骨髓瘤药物。但它也常与一种眼部毒性相关，且很快被几种更有效的靶向BCMA的细胞疗法和抗体药物赶超。葛兰素史克难以扩大市场份额，2022年，Blenrep在一个旨在确认其益处的试验中失败，随后葛兰素史克将其撤市。
不过，葛兰素史克并未完全放弃Blenrep。它继续在更早期的治疗线中测试该药物，并与其他标准骨髓瘤药物联用，而非作为单药治疗。在名为DREAMM-7和DREAMM-8的两项关键研究中，这些联合方案在疾病进展指标上优于万珂（Velcade）和另一种广泛使用的药物达雷妥尤单抗（Darzalex）。
这些发现支撑了该药物在英国、欧洲和日本的批准。但美国的批准更具挑战性。今年7月，FDA顾问委员会投票认为葛兰素史克两项试验的数据未显示出有利的效益-风险平衡。在会议前的简报文件中，FDA还提出了对Blenrep剂量和毒性的担忧。几天后，FDA将批准决定推迟了三个月。
周四发布的批准基于DREAMM-7试验，其中Blenrep-万珂方案将死亡风险降低一半，并将中位无进展生存期延长三倍，相比一种常用的三药方案。尽管葛兰素史克的药物将面临比以往更激烈的竞争——细胞疗法现在更早用于患者治疗过程，且多种双特异性药物也可用——但医生也更善于通过剂量减少和眼药水来管理其副作用。
在葛兰素史克的声明中，伍德指出Blenrep是唯一一种可在“各种医疗环境中”给药的靶向BCMA药物，包括大多数多发性骨髓瘤患者接受治疗的社区医疗中心。
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