支气管扩张症治疗新纪元：FDA批准全球首款疾病修正疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年8月正式批准Insmed公司研发的BRINSUPRI（brensocatib）作为首个针对支气管扩张症的疾病修正疗法。这款二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂的获批标志着该领域突破性进展，为全球超过100万患者群体带来新希望。这种慢性进行性肺部疾病以支气管不可逆性扩张和纤毛清除功能障碍为特征，约40%患者病因未明。
市场规模与患者群体
2023年全球支气管扩张症市场规模已达15亿美元，预计2024-2034年将以13.7%的复合年增长率扩张。在美英欧日七国（7MM）约有100万非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）确诊患者，其中美国占比37%，欧盟四国及英国合计54%，日本占9%。疾病表征方面，2023年EU4和英国数据显示：中度患者24万例，重度16.5万例，轻度1.5万例。
创新治疗机制
BRINSUPRI通过抑制DPP1酶活性（该酶负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶），从源头阻断炎症级联反应。相较于现有以症状管理为主的吸入抗生素、黏液溶解剂等疗法，这款每日一次的口服药物能直接减少中性粒细胞介导的炎症损伤。Insmed首席执行官Martina Flammer强调："这标志着从症状管理向疾病修正的范式转变，首次针对驱动疾病进展的核心炎症机制。"
临床证据支撑
关键III期ASPEN研究数据显示：
- 肺部急性加重率显著降低（主要终点）
- 首次加重时间延迟
- 生活质量指标改善
- 整体安全性良好
该研究亚组分析结果（2024年CHEST年会披露）进一步验证疗效，为药物获批提供坚实证据。
竞争格局演变
当前市场仍以支持性治疗为主，但多家药企正在推进创新疗法：
- 阿斯利康：已结束针对嗜酸性炎症相关支气管扩张症的FASENRA III期试验
- 赞邦：含多粘菌素的CMS I-neb获突破性疗法认定，靶向铜绿假单胞菌定植患者
- Armata制药：研发合成噬菌体疗法
尽管存在吸入型Colistimethate钠（CMS I-neb）、双PDE3/PDE4抑制剂等竞争管线，BRINSUPRI凭借疾病修正机制和临床验证优势占据独特定位。
持续拓展研发管线
Insmed正在推进brensocatib的儿科研究计划，有望将治疗人群扩展至儿童患者。同时，多家企业通过组合疗法（如Verona Pharma）、精准医疗等路径探索突破。DelveInsight分析师指出，过去缺乏疾病修正疗法暴露了支气管扩张症治疗的关键缺口，BRINSUPRI的成功或将推动其他难治性呼吸系统疾病的创新研发。
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