FDA正制定新机制以加速基因编辑疗法的审查与批准流程，旨在推动针对罕见疾病的药物开发。
周五接受彭博社采访时，FDA生物制品评价与研究中心主任维奈·普拉萨德表示，本月将发布一篇论文，详细阐述该机构对基因编辑疗法审批的新思路。他强调："监管必须随科学同步进化"，并指出FDA在该领域将保持"高度灵活性"。普拉萨德补充道："论文一经发布，该领域的投资将迅速涌入。"
周五的新闻部分受到近期一则消息的推动：科研团队成功运用CRISPR基因编辑技术治疗了一名患有极端罕见遗传病的婴儿。这名名为KJ的婴儿患有CPS1缺乏症，该疾病会导致体内尿素水平异常升高，引发永久性脑损伤或死亡。
当时，公益机构Advancium健康网络首席执行官马克·维希向BioSpace表示，该案例的成功可能引起FDA关注，进而促使监管机构为超罕见疾病基因编辑疗法开辟快速审查通道。
事实印证了这一观点。10月31日发表在《美国人类遗传学杂志》的论文中，KJ治疗团队指出其方法"明显推动了FDA创建'合理机制路径'的计划"，旨在对"定制疗法"平台实施有条件批准。
研究团队补充称，目前正与FDA合作确定基因编辑平台（而非当前的单个基因编辑器）临床试验的实施方式，并探讨"最终如何为这些平台寻求监管批准"。团队已向生物制品评价与研究中心提交计划，将在苯丙酮尿症和类似CPS1缺乏症的尿素循环障碍两种罕见病中测试基因编辑疗法。
目前尚不清楚普拉萨德即将提出的基因编辑监管框架将如何与现有政策衔接，例如FDA近期公布的平台技术指定计划。根据该计划的草案指南，指定授予将"成熟且可重复技术"作为产品核心的公司，相关药物可享受加速审查流程。
当前唯一活跃的平台指定属于Krystal生物科技公司，该公司上月刚获批准。而首位指定获得者Sarepta治疗公司因基因疗法相关患者死亡事件，于7月被撤销资格。
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