关键要点：
- 2011年至2020年间获得FDA加速审批的大多数肿瘤药物需要进行上市后安全措施。
- 大多数上市后安全措施是发布新的警告或注意事项。
- 2011年至2020年间获得FDA加速审批的近70%的癌症药物在4年内需要进行安全性更新。
耶鲁纽黑文医院内科住院医师Maryam Mooghali医生（医学博士、理学硕士）对Healio表示："上市后安全措施很常见。"
"上市后安全信息在确定预期益处是否继续大于风险方面起着重要作用。临床医生，特别是肿瘤学家，应认识到，当益处尚未得到验证时，包括增加警告和注意事项在内的上市后安全措施可能影响临床决策。因此，随着新的安全信息的出现，应仔细重新评估治疗决策。"
"'有限'的数据"
据美国食品药品监督管理局（FDA）网站称，FDA的加速审批计划基于替代终点提前批准药物，以解决患有严重或危及生命疾病的患者的未满足需求。
根据研究背景，肿瘤药物占加速审批途径中药品的80%以上。
FDA要求药品赞助商在授予加速审批后继续研究这些药物，以确认其对患者的临床获益。
Maryam Mooghali表示："虽然现有大量文献主要关注获得加速审批的药物的有效性，但安全性也是获益-风险评估的关键组成部分。"这尤其重要，因为支持加速审批的关键试验通常受到小样本量、单臂设计和短期随访的限制，这可能会限制上市前的安全性评估。"
"先前研究表明，通过加速监管途径批准的药物比通过标准途径批准的药物更频繁地与上市后安全措施相关联，但针对加速审批适应症的近期肿瘤学特定分析较为有限。"
Mooghali及其同事评估了2011年至2020年间获得加速审批的所有52种肿瘤药物（42.3%为同类首创药物；86.5%被指定为孤儿药；69.2%被指定为突破性疗法）。
上市后安全措施的频率作为研究的主要终点。
"'严格的上市后监管至关重要'"
总体而言，69.2%的药物需要上市后安全措施，63.5%需要新的警告和注意事项。
此外，11.5%收到新的黑框警告，7.7%需要药品安全通讯，3.8%因安全原因被撤市。
有包含安全性评估的上市后要求的药物比那些不需要安全性分析的药物更有可能采取上市后安全措施（92.3%对61.5%；P=04）。
首次上市后安全措施发生在批准后的中位时间为2.2年。
Mooghali说："尽管我们预计鉴于审批时的证据局限性，安全措施会发生，但其频率和相对较早的时间值得注意。"
研究人员承认研究的局限性，包括没有与通过FDA传统途径批准的药物进行比较。
Mooghali表示："我们的研究结果并不表明应放弃加速审批途径。相反，它们强调了在确认临床获益的同时加强上市后安全监测的重要性。鉴于审批时的不确定性和患者群体的脆弱性，严格的上市后监管对确保患者安全至关重要。"
来源/披露
来源：
Mooghali M等。JAMA Netw Open. 2026;doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.53764。
参考资料：
- 加速审批计划。2026年2月6日访问。
披露：Mooghali报告无相关财务披露。请参阅研究中其他所有作者的相关财务披露。
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