华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局(FDA)计划取消实施数十年的要求新药获批必须提供两项严格研究的长期标准，这是特朗普政府官员为加速特定医疗产品上市而推行的最新改革措施。
FDA专员马克·马卡里博士及其高级副手文尼·普拉萨德博士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中表示，今后FDA的"默认立场"将是对新药及其他新型健康产品仅要求一项研究。
这一公告是马卡里及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例证，其明确目标是削减官僚主义并加速新药上市。自去年四月上任以来，马卡里已推出一系列指令以缩短FDA审查周期，包括强制工作人员使用人工智能技术，以及为服务"国家利益"的新药提供一个月快速评估通道。
此举与FDA对疫苗等其他产品的更为严格审批方式形成鲜明对比。马卡里和普拉萨德在文章中指出，取消双试验要求反映了现代进步已使药物研究"日益精确和科学"。他们写道："在此背景下，过度依赖两项试验已无必要。2026年已有更强大的替代方法可确保产品能帮助人们延长寿命或改善生活质量，无需再要求制造商重复测试。"FDA官员预测这一转变将导致"药物研发激增"。
FDA前药物中心主任珍妮特·伍德科克博士表示，这一改变合理且反映了FDA数十年来在包括癌症在内的各类危及生命疾病的审批中，逐步转向依赖单研究结合支持性证据的趋势。伍德科克在FDA药物中心任职约20年后于2024年退休，她指出："科学观点很明确：随着我们对生物学和疾病认知的深化，我们无需始终进行两项试验。"
药物的双研究标准可追溯到1960年代初，当时国会通过法律要求FDA在批准新药前审查"充分且控制良好的研究"数据。数十年来，该机构将此要求解读为至少需要两项研究，最好包含大量患者和充分的随访时间。要求第二项研究的目的是确认首次试验结果非偶然且可重现。
但自1990年代起，FDA开始越来越多地接受针对罕见或致命疾病的单研究审批，因为企业通常难以在大量患者中进行测试。过去五年中，每年获批的首创药物约有60%是基于单研究批准的。这一转变反映了国会通过的法律要求监管机构在审查严重或难治性疾病药物时采取更灵活态度。
伍德科克表示，周三宣布的新政策将主要影响此前不符合简化测试标准的常见疾病药物。"受影响的不会是癌症和罕见疾病，"她指出，"该机构早已基于单研究批准这些药物。"
FDA领导层的最新做法与该机构近期对疫苗、基因疗法等产品的行动形成对比。上周，由普拉萨德领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司关于新型mRNA流感疫苗的申请，称其临床试验数据不足；但在周三，该机构改变立场，同意在莫德纳承诺为老年人开展额外研究后重新审查该疫苗。
此外，普拉萨德已以需要更多研究或更明确证据为由，接连否决多款实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势已影响众多生物技术公司的股价，并与马卡里公开倡导的FDA审查速度和灵活性主张相冲突。
伍德科克表示，制药行业将不得不观望FDA对有前景的实验疗法的审批方式是否真正改变。"实施细节至关重要，"她说，"由于该机构的做法尚不明确且行业已感到困惑，我认为此举并未提供任何清晰指引。"
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