痴呆症患者获得新希望，英国国家医疗服务体系有望提供两种重磅药物，此前监管机构拒绝纳入的决定已被要求重新审议。
多纳单抗和仑卡奈单抗已被证实可将轻度阿尔茨海默病向中度发展的进程延缓长达六个月，并于2024年获准在英国使用。然而，英国国家卫生与临床优化研究所认定其益处"过于微小"，不足以证明高昂成本合理，因此未将这两种药物纳入国家医疗服务体系。
但独立申诉委员会已要求国家卫生与临床优化研究所重新审视其最终草案指南。该决定源于制药企业礼来公司（多纳单抗制造商）和卫材公司（仑卡奈单抗制造商）的申诉。此次重审将重新评估两种药物对阿尔茨海默病患者照护者生活质量的影响，以及英国国家医疗服务体系提供的输注治疗成本数据。
申诉企业指出，关于输注成本的文件仅在关键委员会会议前四天提交，导致无法充分审查。礼来公司表示，国家卫生与临床优化研究所还将重新审视与非正式照护者成本相关的证据，以及多纳单抗的长期数据——这些数据显示其益处远超早期试验结果。
这两种药物代表了疾病治疗领域的重大突破，因其针对疾病根本病因而非仅缓解症状。多纳单抗和仑卡奈单抗属于靶向抗体药物，可特异性结合阿尔茨海默病患者脑内积聚的淀粉样蛋白，从而清除沉积物并减缓认知衰退。
国家卫生与临床优化研究所于去年六月发布最终草案指南，认定这些治疗虽能延缓病情发展，但"至多仅提供有限益处"，无法为纳税人提供良好价值。其成本估计达到国家卫生与临床优化研究所通常推荐阈值的五至六倍。目前这两种药物仍可通过私人渠道获取，年费用约为6万至8万英镑。
此次进展正值《每日邮报》与阿尔茨海默协会联合发起"战胜痴呆"行动之际。该疾病每年导致7.6万人死亡，是英国头号致死病因。"战胜痴呆"运动旨在提高疾病认知度，促进早期诊断、加强研究并改善照护服务。
礼来公司北欧区域总经理克里斯·斯托克斯对此表示："这是抗击阿尔茨海默病的关键时刻。国家卫生与临床优化研究所重新审视现有证据的决定值得肯定，我们的申诉获得支持令人欣慰。这对阿尔茨海默病患者及其家庭照护者而言至关重要，尤其在当下更为紧迫。"
卫材公司发言人补充道："此消息为英格兰阿尔茨海默病群体带来可喜希望。我们期待迅速与国家卫生与临床优化研究所合作有效评估该疗法，因为阿尔茨海默病不会等待。"
国家卫生与临床优化研究所药物评估总监海伦·奈特表示："独立申诉委员会裁定，委员会在评估多纳单抗和仑卡奈单抗成本效益时所依据的部分要素需进一步考量。因此我们宣布将给予利益相关方补充信息的机会，以帮助委员会解决申诉委员会指出的持续不确定性领域。在评估过程中，我们始终竭尽全力寻求积极结果，包括额外提供证据提交窗口。今日决定彰显我们持续推进该流程的承诺。"
预计下周将重启指南的公众咨询程序，国家卫生与临床优化研究所评估委员会将于六月审议各方反馈。
阿尔茨海默协会首席执行官米歇尔·戴森表示："我们欢迎国家卫生与临床优化研究所重新评估仑卡奈单抗和多纳单抗的决定，尤其关注痴呆症对非正式照护者的重大影响。照护者常被逼至崩溃边缘，这一现实必须得到充分重视。痴呆症患者迫切需要能延缓症状发展、延长独立生活能力的新疗法。科学进步日新月异，全球已有更多患者开始使用这些药物，但英国正逐渐落后。鉴于目前有30余种阿尔茨海默病药物处于后期临床试验阶段，未来将有更多疗法提交审批。"
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