对于患有罕见病和被忽视疾病的患者而言，下一个突破性疗法可能早已静静躺在某家制药公司的档案柜中。
辉瑞曾搁置一款实验性癌症药物。随后儿童肿瘤基金会主动接洽，双方意识到该化合物能对抗某种罕见遗传疾病引发的肿瘤，于是辉瑞将其授权给新成立的SpringWorks Therapeutics公司。SpringWorks将其推进研发，最终形成药物Gomekli，该药物现已能有效缩小此类疾病患者的肿瘤。
这项投资获得丰厚回报。去年春季，该药物获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准，默克以34亿美元收购SpringWorks——这是2025年规模最大的生物技术交易之一。
数千种药物正在等待
据估算，制药行业和学术界共有5000余种搁置的候选药物，这些药物因与安全性和疗效无关的原因被终止研发。每种药物都可能成为某些疾病的潜在疗法，而这些疾病在许多情况下根本没有任何获批治疗方案。行业相关方拥有独特机遇，可合作识别这些化合物。将这些资产与具备能力和热情的合作伙伴匹配，将同时惠及药物开发者和患者——若谨慎对接有实力的创业型利益相关方，还能为患者和投资者创造双赢。
没有哪家公司能投入资源开发所有前景看好的药物，尤其是针对极小患者群体设计的药物。将药物推向市场需要耗费难以想象的时间和资金，且风险极高——即使进入临床试验阶段，十种候选药物中仍有九种会失败。企业必须优先考虑符合战略方向且回报潜力最强的候选药物，这意味着许多有前景的疗法永远无法推进。
罕见病患者的处境最为危急。在已知分子病因的约7000种罕见病和被忽视疾病中，仅约500种拥有获批疗法。面对这些诊断的家庭无法等待数十年从零开始研发新药。
这正是我们其中一人运营的非营利组织儿童肿瘤基金会——该组织致力于神经纤维瘤病（包括神经纤维瘤病和神经鞘瘤病等遗传性疾病）——说服辉瑞创建SpringWorks的原因。此后该基金会又识别出约30种可能帮助同类型疾病患者的搁置药物。
重启用搁置资产不仅是良医之举，更是明智商业决策。SpringWorks将废弃化合物转化为市值数十亿美元的公司。仅授权估算管线中的一小部分，就足以催生新一代生物技术初创企业浪潮。
构建被遗忘药物的市场
释放这一潜力需要两大要素：完善的搁置资产交易市场，以及深思熟虑的协作计划。
当前既无统一的终止研发药物目录，也缺乏共享的潜力评估体系。相关底层数据确实存在——但需要行业共识来验证和整合这些信息。
在此基础上，可建立"匹配"系统，将资产持有方与具备推进能力的生物技术公司、研究慈善机构及投资者进行对接。
SpringWorks已证明可能性。若配备恰当的基础设施，它将不再是个例。
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