将干细胞应用于子宫内手术中的脊柱裂胎儿可显著提升其生活质量,医生称该疗法可能成为治疗出生缺陷的"重大里程碑"。
美国试验发现,在修复胎儿脊髓脊膜膨出(开放性脊柱裂的严重类型)时应用母体胎盘来源的间充质干细胞安全有效,能改善患儿运动能力与生活质量。主持该研究的戴安娜·法默博士表示,这种实验性疗法有望成为胎儿出生前治疗脊柱裂的常规手段。"若能使更多原本无法行走的儿童恢复行走能力,这将成为标准治疗方案,"她说,"结果令人振奋,为脊柱裂及其他出生缺陷开辟了众多潜在新疗法的道路。"
这项于2021至2022年进行的试验发表在本周五的《柳叶刀》期刊,共涉及六例胎儿。加州大学戴维斯医学院的外科医生在胎儿孕24至25周时,将其暴露在外的脊髓覆盖上胎盘来源的间充质干细胞。出生后的MRI扫描证实,所有六例胎儿与脊柱裂相关的小脑扁桃体下疝现象(即脑部下部滑入颈部区域)均被逆转。干细胞未引发肿瘤、未干扰伤口愈合,也未阻碍小脑扁桃体下疝的逆转——这些均是研究人员曾担忧的潜在副作用。
慈善机构Shine首席执行官凯特·斯蒂尔表示结果"极为振奋":"促成此次全球首例人体试验的干细胞科学进步令人瞩目,我们欣喜地看到该手术的安全性已获验证。"她补充道:"已知胎儿手术修复正在改变脊髓脊膜膨出患儿的生活,若将干细胞疗法融入现有手术技术有望改善脊柱裂患儿预后,这既令人鼓舞又充满希望,尤其膀胱肠道功能的提升将广受欢迎。"
未参与试验的德州胎儿医学专家玛格达莱娜·桑斯·科特斯博士在《柳叶刀》同期评论中指出,若后续研究证实其显著效益,"该成果将开启胎儿手术新时代,并可能逆转子宫内脊柱裂导致的神经损伤"。据Shine统计,英格兰和威尔士约有8,100至11,900人患有开放性脊柱裂,每年约536例妊娠涉及该病症。
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