美国之所以能够在创新型药物的发现与开发领域领先全球，很大程度上归功于一个支持基于科学、及时审查新药的监管体系。而该体系的重要支柱之一便是《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）。这项政策通过行业资助大幅加快了安全有效治疗手段到达美国患者的速度，同时承担了食品药品监督管理局（FDA）药品审查成本的很大一部分。然而如今，由于可能的预算削减导致PDUFA资金返还，这不仅危及PDUFA的未来，也使及时药物审批的前景蒙上阴影，严重削弱了FDA履行其使命的能力。
PDUFA的影响
PDUFA于1992年颁布，允许FDA向制药公司收取用户费，以帮助资助新药审查流程。国会通过了这项两党立法，旨在减少药物开发的时间和成本，并通过将最新的监管科学技术纳入药物审查来支持创新。PDUFA必须每五年重新授权一次，最近一次更新是在2022年，当前授权有效期至2027年。
在PDUFA实施之前，FDA因人员不足和资金短缺而导致审查时间过长，延缓了患者获取新疗法的速度。PDUFA使得FDA能够雇佣更多的科学和医学审查员，现代化其系统，并创建更高效的药物审查流程。
在PDUFA实施后的几年中，平均药物审批时间下降了约42%——从1991年的24.2个月降至2002年的14.2个月。其中大约三分之二的减少可直接归因于该法案，且大部分下降发生在PDUFA实施初期（1992-1997年）。此后，审批时间进一步缩短至大约10个月，且并未因此牺牲药物安全性。
此外，自PDUFA实施以来，美国已成为首个推出新药的主要市场，确保美国患者比许多其他国家的患者更早获得挽救生命的疗法。2024年，FDA批准的新药中有68%首次在美国获得了批准。这种更快、更可靠的FDA审查流程巩固了美国在全球生物制药创新领域的领导地位。
最后，改进的监管时间表有助于维持私营部门在高成本、高风险药物研发（R&D）中的投资。鉴于药物开发周期超过十年，成本高达数十亿美元，降低监管不确定性对于吸引和维持对创新疗法的投资至关重要。
持续成功的政策威胁
尽管PDUFA取得了显著成就，但特朗普政府下的政策转变引发了对美国药物开发未来的严重担忧。FDA拟议的预算和人员削减可能会减缓药物研究和审查速度，削弱该机构执行关键监管和监督职能的能力。作为卫生与公众服务部（HHS）内部更广泛重组的一部分，3500个FDA职位被裁撤，约占其员工总数的20%，这可能导致药物审查、安全性监测及其他关键机构职能的重大中断。
虽然PDUFA费用占FDA药物审查资金的大约70%，但这些用户费用旨在补充而非取代国会拨款。近期的FDA预算削减危及了这一平衡。PDUFA包含一个“触发机制”，要求国会拨款保持在1997年设定的门槛之上（经通胀调整后）。如果资金低于这一水平，FDA必须退还已收取的用户费用，这将严重妨碍其进行及时药物审查的能力。特朗普政府的削减措施有可能触发这一机制，逆转数十年来的进展并延迟潜在救命疗法的上市。为了保护药物创新并确保患者及时获得治疗，保留用户费框架并维持强有力的国会支持至关重要。
为什么政策制定者应采取行动
三十多年来，PDUFA帮助FDA资源与日益复杂的药物开发相匹配。PDUFA确保该机构能够跟上科学进步的步伐——从基因疗法到靶向生物制剂——同时坚持严格的安全性和有效性标准。通过预算削减或未能重新授权用户费立法来破坏这一框架，将危及美国生物制药领域的领导地位，并延迟患者获取新型疗法的机会。
为了持续推动生物制药创新并确保患者受益于尖端科学，保留和加强PDUFA框架必须成为首要政策重点。国会应提供稳定且充足的资金，使FDA能够履行其关键的公共卫生使命，并支持下一代医学突破。
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