美国神经病学学会（AAN）在其最新发布的立场声明中指出，患有神经系统疾病的患者在寻求未经FDA批准的治疗方案之前，应首先咨询其神经科医生。
“作为脑健康领域的专家，神经科医生和神经科学研究人员正通过严谨的研究不断努力实现科学突破，”AAN主席娜塔莉亚·S·罗斯特博士（Natalia S. Rost, MD, MPH, FAAN, FAHA）在相关发布会上表示。“为了向所有人提供脑健康资源，美国神经病学学会发布了这份立场声明，以帮助促进患者与其医生之间关于新兴疗法的对话。”
尽管FDA批准被视为推荐新疗法以应对各种神经系统疾病问题的‘黄金标准’，但AAN认识到一些尚未经过FDA审查或批准的新疗法潜力，同时也意识到已批准疗法可能被用于超出原始FDA批准范围的应用。然而，该组织还指出，存在一些缺乏研究支持安全性和有效性的疗法，这些疗法可能会对那些寻找罕见神经系统疾病解决方案的人造成伤害。
因此，AAN针对上述三种情况提供了示例和原则，以指导患者决策，“包括当患者考虑行使尝试权时”。不过，作者明确表示，这些示例和原则并不构成临床建议。
“这超出了声明的范围，”该论文的主要作者、AAN董事会成员、肯塔基大学神经学系主任拉里·B·戈德斯坦博士（Larry B. Goldstein, MD, FAAN, FAHA）告诉Healio。“我们提供了说明性示例，以帮助指导多种情况下的政策方法。”
关于尚未获得FDA批准的新疗法，戈德斯坦及其同事重点关注了围绕迷幻药物候选疗法的研究匮乏问题，其中包括FDA拒绝将3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺（MDMA）作为创伤后应激障碍（PTSD）心理治疗辅助手段的情况，以及缺乏严格开展的临床试验和其他安全隐患问题。
尽管作者建议进行仔细评估，包括患者和神经科医生共同进行风险-收益分析，但AAN的原则仍然不变：“在缺乏支持性数据的情况下，不应推荐使用所谓的治疗手段。”
对于FDA批准疗法的扩展适应症问题，作者以阿替普酶（Activase，Genentech）和替奈普酶（TNKase，Genentech）为例，展示了它们在中风治疗中的对比效果。
只有阿替普酶获得了FDA批准，可用于急性缺血性中风症状发作后3小时内治疗。而替奈普酶虽被批准用于急性心肌梗死的紧急治疗，但越来越多的同行评审数据支持其在中风治疗中的推荐使用。
随后，AAN原则支持在这种情况下进行标签外使用，因为治疗的益处超过了风险。
最后，作者警告称，患有罕见神经系统疾病的患者可能会受到社交媒体上流行的疗法和理论误导，这些疗法可能有害或提出看似合理的论点反对既定的科学证据。
在这些情况下，AAN强烈建议患者先咨询其神经科医生，然后才能进行“严格的调查”并讨论具有明确安全性和有效性记录的治疗方法。
“这一声明将有助于指导政策方法，同时也可以为考虑此类决策的患者与其神经科医生之间的对话提供框架，”戈德斯坦告诉Healio。
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