- 疾病修饰疗法（DMTs）显著减缓多发性硬化症患者的脑容量损失。
- 脑容量损失的减少与多发性硬化症长期残疾进展的减缓直接相关。
- 如蓬福瑞（Ponvory）和开思普塔（Kesimpta）等疾病修饰疗法有效，突显脑容量作为关键治疗靶点。
根据一项新综述，特定的疾病修饰疗法（DMTs）显著减缓多发性硬化症（MS）成人患者的脑容量损失速率，这一益处直接关联到长期残疾的减轻。一项针对26,000多名患者的网状荟萃分析证实，最能有效保护脑组织的疗法也是最能延缓身体功能下降的疗法，从而强化了将脑容量作为治疗效果关键指标的论据。
研究人员写道：“这些结果加强了脑容量损失（BVL）作为多发性硬化症管理中临床相关生物标志物和有意义的治疗靶点的作用。”
该荟萃分析题为“疾病修饰疗法对多发性硬化症脑容量损失和残疾累积的影响：系统性综述与网状荟萃分析”，发表在《柳叶刀区域健康-欧洲》上。
脑容量损失与残疾
多发性硬化症发生时，免疫系统错误地攻击保护大脑和脊髓神经细胞的脂肪物质——髓鞘。这些免疫攻击损害髓鞘和神经细胞，导致可能导致残疾的持续症状。在多发性硬化症患者中，脑萎缩增加——由神经细胞及其连接损失导致的总体脑容量减少——与更高程度的残疾相关。因此，追踪脑容量损失可用于预测长期残疾。
尽管多种疾病修饰疗法已被证明可减缓多发性硬化症中的脑萎缩，但由于很少有研究直接相互比较，因此仍难以比较其效果。此外，尚不清楚脑萎缩的减少在多大程度上与残疾进展轨迹的改善相关。为解决这一问题，瑞士和意大利的研究人员进行了一项网状荟萃分析。这种分析通过结合来自多项研究的数据，允许在疗法之间进行直接和间接比较，即使它们未经头对头测试。
他们的荟萃分析包括33项随机对照试验，涉及26,247名多发性硬化症成人患者。这些研究必须报告至少一年的脑容量损失，并包括在美国获批的疾病修饰疗法。在平均随访两年期间，所评估的16种疾病修饰疗法中，有8种与安慰剂相比显著减少了脑容量损失。这些包括蓬福瑞（Ponvory，ponesimod）——显示出最强效果，减少48%——开思普塔（Kesimpta，ofatumumab）、来美特拉达（Lemtrada，alemtuzumab）、奥法妥（Aubagio，teriflunomide）、泽珀扎（Zeposia，ozanimod）、泰必利（Tysabri，natalizumab）、迈箴（Mayzent，siponimod）和吉利亚（Gilenya，fingolimod）。
所有16种疾病修饰疗法都减少了磁共振成像（MRI）活动，其中六种还延迟了经确认的残疾进展。值得注意的是，八种减少脑萎缩的药物中，有四种也被发现能减缓残疾进展。开思普塔（Kesimpta）显示出最强效果，使残疾累积减少52%。
研究人员发现，一种疗法对脑萎缩的影响与其对残疾进展的影响显著相关。即使在考虑病灶后，这种关联仍然显著，表明保护脑容量的益处超出了减少磁共振成像上可见的炎症。尽管在获取磁共振成像的方式、参数定义、研究持续时间以及患者是否接受过先前疗法等方面存在差异，“多种疾病修饰疗法显著减少多发性硬化症中的脑容量损失（BVL），且这与残疾进展的减缓相关，”研究人员写道。“这些发现共同突显了在针对长期残疾累积的试验中评估脑容量损失的重要性，”他们总结道。
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