重大突破！科学家首次成功治疗毁灭性脑部疾病亨廷顿病
In Major Breakthrough, Scientists Successfully Treat Devastating Brain Disease Huntington's for the First Time
重大突破！科学家首次成功治疗毁灭性脑部疾病亨廷顿病
"实际效果令人惊叹。"
维克多·坦格曼报道
2025年9月24日 11:15（美国东部时间）
研究团队宣布，人类历史上首次成功治疗了亨廷顿病——一种毁灭性遗传疾病，会导致神经细胞死亡并引发快速衰退直至死亡。
此前，该疾病既无治愈方法也无法改变病程。患者通常在症状出现后15至20年内死亡，症状包括注意力障碍、易怒、自杀倾向及其他精神健康问题，以及全身肌肉不受控制的运动。
据美国亨廷顿病协会统计，目前约有4.1万美国人表现出症状，超过20万人面临遗传风险。
据英国广播公司（BBC）报道，伦敦大学学院研究人员开发出一种新型基因疗法，需通过长时间脑部手术实施。
试验数据显示，该疗法使亨廷顿病发展速度惊人地减缓了75%，有效为患者延长数十年"高质量生命"。伦敦大学学院亨廷顿病中心主任莎拉·塔布里齐向BBC表示："我们做梦都未曾预料临床进展能减缓75%。"
这对医学科学而言是重大胜利，也为父母患有该病的患者带来曙光——因其有50%概率遗传此病。
尽管试验结果尚未正式发布或经同行评审，但乐观理由充分。BBC报道称，术后三年的认知与运动功能测试显示，疾病发展平均减缓75%。
部分参与突破性研究的患者甚至避免了轮椅使用，尽管此前预计必须依赖轮椅；一名曾因医疗原因退休的患者已重返工作岗位。
该基因疗法通过降低毒性蛋白"亨廷顿蛋白"水平起效，该蛋白会杀死脑内神经元。利用基因编辑病毒，疗法促使神经元产生微小RNA以阻断蛋白生成。
"我们本可能永远看不到如此结果，而如今我们不仅确认其可行性，实际效果之显著更令人惊叹，这种情感难以言表。"伦敦大学学院顾问神经学家埃德·怀尔德向BBC坦言。他承认，想到疗法对受影响家庭的潜在影响时，自己"不禁热泪盈眶"。
最可喜的是，脑细胞在人体内不会被替换，这意味着该疗法"应能终身有效"，怀尔德解释道。
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