遗传性血管性水肿药物研发2025年洞察
DelveInsight发布的《遗传性血管性水肿（HAE）药物研发洞察报告》显示，全球有20余家制药公司正在推进30余种候选药物的开发，涵盖从临床前至III期的完整研发管线。
核心进展
- 2025年8月19日，CSL Behring宣布启动garadacimab（CSL312）IIIb期研究，评估该单抗药物皮下给药的长期安全性与疗效。
- 主要研发企业包括：Corcept Therapeutics、BioCryst Pharmaceuticals、KalVista Pharmaceuticals、Pharvaris、BioMarin Pharmaceutical、Ionis Pharmaceuticals及Intellia Therapeutics等。
重点在研药物
- KalVista Pharmaceuticals的KVD900
口服血浆激肽释放酶抑制剂，具有高溶解性和渗透性，适用于急性HAE发作的按需治疗。2025年处于III期临床阶段。
- Pharvaris的PHA121
新型小分子B2受体拮抗剂，在动物模型中显示口服给药后快速起效。当前处于II期临床阶段。
- BioMarin的BMN 331
基因疗法候选药物，靶向HAE的遗传根源，目前处于I期临床阶段。
研发格局分析
- 给药途径：涵盖静脉输注、口服、皮下注射等多种形式
- 分子类型：单克隆抗体（如lanadelumab）、小分子药物、基因疗法
- 合作模式：企业间协作、学术机构联合研发占比显著
市场动态
报告指出HAE治疗存在显著未满足需求：现有疗法多为注射剂型、价格高昂且需频繁用药。新型基因疗法（如BMN 331）和口服药物（如KVD900）的研发或将颠覆现有治疗范式。
报告覆盖范围
- 全球多地区研发数据
- 包括NTLA-2002（CRISPR基因编辑疗法）、donidalorsen（RNAi药物）等前沿项目
- 按研发阶段（发现、临床前、I-III期）及作用机制分类的详尽分析
该报告为医药企业提供了涵盖研发管线评估、商业策略制定及市场壁垒分析的完整框架，助力抢占HAE治疗领域的增长机遇。
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