当纽约市西奈山医院纽约眼科耳鼻喉医院的眼科医生理查德·B·罗森(Richard B. Rosen)博士30多年前开始职业生涯时，晚期年龄相关性黄斑变性(AMD)在视觉层面等同于死刑判决。"无论对患者采取何种措施，"罗森回忆道，"他们最终都将失明。"
如今，他告诉《今日医学要闻》，人们可通过抗血管内皮生长因子(VEGF)注射"过上正常生活"。然而眼科医生在驾驭这些强效注射药物时面临挑战——即使对有保险的患者而言，这些药物通常价格极为昂贵。
起始治疗：多种选择存在
对于一线治疗，视网膜专家拥有多种有效选项，包括超说明书使用的贝伐珠单抗(Avastin)、阿柏西普(Eylea)和雷珠单抗(Lucentis)，以及日益增多的生物类似药。
"作为一线治疗，从这些药物中任选其一都不会出错，"加利福尼亚州圣巴巴拉眼科医生但丁·皮拉米奇(Dante Pieramici)博士表示。贝伐珠单抗是最经济的选择，部分保险公司将其列为首选治疗方案。
"我通常从安维汀(Avastin)开始并观察患者反应，"罗森说，"有些患者可终身使用安维汀，而对已存在积液和疤痕一个月以上的患者，安维汀效果可能不佳，此时我会尝试其他药物。"巴尔的摩约翰霍普金斯大学威尔默眼科研究所的阿尔文·刘(Alvin Liu)博士倾向于选用阿柏西普或贝伐珠单抗作为起始药物，尽管保险政策常主导决策。"这两种药物的临床数据相当可靠，"他补充道。
保险公司在药物选择中扮演关键角色
皮拉米奇指出，因成本较低，多数保险计划要求患者首选贝伐珠单抗。但他强调若干缺陷："作为配制药，它由专业药房分装至注射器，药物含量可能存在波动，无法确保完全达到有效剂量。"此外，该药对视网膜的干燥效果相对较弱。
同时拥有医疗保险和补充保险的患者则拥有更大选择空间。"他们基本可自由选用任何药物，"皮拉米奇解释，"甚至可直接从高剂量长效阿柏西普(Eylea HD)等新一代药物开始治疗。"
生物类似药提供替代方案
抗VEGF生物类似药——经美国食品药品监督管理局(FDA)认定与原研药"高度相似"的生物制剂——正逐步应用。"价格仅略低，但效果显著，"皮拉米奇指出，"临床实践表明其安全性和有效性与原研药相当，因此我们广泛采用此类药物。"
第二代药物作为二线选择
二线治疗涵盖法利昔单抗(Vabysmo)、布罗鲁珠单抗(Beovu)及高剂量阿柏西普。刘医生首选2022年获FDA批准的法利昔单抗，作为首个双特异性AMD治疗药物，"它通过多通路起效，对难治性病例效果更佳。"
皮拉米奇表示，因炎症和血管炎风险较高，布罗鲁珠单抗应用受限。总体而言，注射用抗VEGF药物安全性相似，但注射操作本身也可能带来风险。
高额费用困扰有保险患者
无补充保险的医疗保险患者自付费用负担沉重。皮拉米奇指出，需定期注射者20%的自付比例可能导致月均400美元支出，双眼治疗者费用更将翻倍。
"过去慈善基金会可覆盖此类费用，但制药企业近年捐赠大幅减少，"他解释，"尤其新进入市场的生物类似药企业基本不参与捐赠。"缺乏经济援助时，"患者被迫选择低价药物，尽管新型药物可能更理想。"
端口植入系统减轻治疗负担
雷珠单抗端口输送系统(Susvimo)为频繁注射患者提供替代方案。"这是一种米粒大小的可植入药物输送装置，"皮拉米奇描述。该系统2021年获FDA批准，因制造商基因泰克(Genentech)检测发现部分植入物未达标准而于后期自愿召回，2024年重新上市。
装置植入后，患者最长6个月才需诊所"补充"药物。"虽需初始手术，但避免了反复眼内注射，"皮拉米奇强调。基因泰克警告该治疗使眼内炎风险增至三倍，建议"通过结膜管理及早期手术修复结膜回缩来降低风险"。年费用约1.6-1.7万美元，但存在援助计划。
未来治疗策略展望
罗森展望基因治疗可能成为AMD的永久解决方案："多家企业正推进研发，该技术对干性AMD也具潜力。"尽管干细胞疗法"尚未实现数年前的预期"，研究人员仍在探索；同时，新型药物组合有望延长治疗间隔，提升患者生活质量。
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