阿尔茨海默病是一种无法治愈的疾病，在夺走生命前就已彻底改变患者生活。这是一种令医学界百年来持续寻求解法的痛苦病症。近期发表在《细胞报告医学》期刊的新研究带来了一线希望。由凯斯西储大学大学医院、凯斯西储大学及路易斯·斯托克斯克利夫兰退伍军人事务医疗中心组成的研究团队，首次尝试验证严重阿尔茨海默病患者能否实现功能恢复。皮珀实验室的卡里亚尼·乔贝博士领导该研究，通过多种临床前小鼠模型发现：NAD+分子水平对大脑功能至关重要，维持或恢复该分子水平或可重建平衡，从而预防甚至逆转疾病进程。
随着个体年龄增长，NAD+分子水平自然下降。当大脑分子平衡被破坏时，人们会出现批判性思维等脑功能障碍。研究团队发现，阿尔茨海默病（AD）患者的NAD+分子水平远低于正常衰老程度。尽管阿尔茨海默病是人类特有的疾病，科学家通常采用携带人类AD相关基因突变的基因工程小鼠进行实验室研究。乔贝主导的此项研究使用了两类不同基因工程小鼠：一组携带影响脑内淀粉样蛋白处理的人类基因突变，另一组携带tau蛋白基因突变。
淀粉样蛋白和tau蛋白是阿尔茨海默病最早期且最关键的病理特征。研究团队观察到，两组基因工程小鼠均出现类似人类患者的脑部病变，共同特征包括血脑屏障退化、轴突神经纤维损伤、神经炎症、海马区神经发生受损、脑细胞间通讯减弱等。研究人员还发现小鼠存在认知障碍，与严重阿尔茨海默病患者的症状高度相似。本研究旨在验证恢复或维持NAD+分子水平能否改善此类脑部病理。
研究团队通过施用已明确药理特性的P7C3-A20药物恢复NAD+平衡后观察到显著变化。令他们惊讶的是，分子平衡重建不仅预防了小鼠发病，更对已患病小鼠产生延迟治疗效果。更引人注目的是，两类小鼠均完全恢复了认知功能。研究资深作者、哈灵顿发现研究所脑健康药物中心主任安德鲁·A·皮珀医学博士表示："我们对研究结果感到非常兴奋和鼓舞。在两种由不同遗传因素驱动的动物模型中观察到这一效果，强化了恢复大脑NAD+平衡可能帮助患者从阿尔茨海默病中康复的观点。"
该发现推动了在真实AD患者中验证该理论的范围，但需先克服特定挑战。皮珀博士补充道："这种以康复为目标的新型治疗方法需推进至精心设计的人类临床试验，以确定动物模型中观察到的疗效能否转化为人类患者的切实获益。"
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