小鼠试验带来阿尔茨海默病治疗新希望
作者：亚当·伍德沃德 • 发布时间：2025年12月26日 09:48 • 阅读时间：2分钟
脑部MRI特写。图片来源：illustrissima - Shutterstock
一项突破性研究挑战了长达一个多世纪的阿尔茨海默病不可逆转的观念，在小鼠实验中成功实现了神经损伤和认知功能的完全逆转。
该研究于12月发表在《Cell Reports Medicine》期刊上，由凯斯西储大学医院医疗中心、凯斯西储大学和路易斯·斯托克斯克利夫兰退伍军人医疗中心的科学家领导。研究表明，恢复NAD+（一种关键的细胞能量分子）水平，即使在疾病晚期，也能修复脑部病理损伤。
阿尔茨海默病是痴呆症最常见的病因，全球数百万患者深受其害，目前尚无治愈方法，且会逐渐损害记忆和思维能力。现有治疗只能暂时减缓病情发展，而全球一直期待可能有效的治疗方法。
逆转是如何实现的——小鼠实验
研究人员使用了一种新化合物（P7C3-A20）来维持适当的NAD+稳定性，而不会将其提升到危险水平。NAD+（烟酰胺腺嘌呤二核苷酸）就像一种在人体每个细胞中发现的辅助分子，它通过在化学反应中传递电子，将食物转化为能量（ATP），从而为身体提供动力。它还有助于修复受损DNA、减少炎症和支持健康衰老过程。
在两项不同的小鼠试验中，治疗逆转了多种病理变化：
- 血脑屏障损伤
- 神经炎症
- 氧化应激
- 突触丧失
- 认知缺陷
小鼠恢复了完整的记忆和学习能力，脑活动也恢复正常，为逆转提供了客观证据。
主要作者安德鲁·皮珀解释说："这是一个充满希望的信息，因为受损的大脑在特定条件下可以自我修复并恢复功能。"该研究还分析了人类阿尔茨海默病患者的大脑，发现了可能与可逆性相关的蛋白质。
重要注意事项和警告
结果来自临床前动物模型，仍需在人体试验中验证。许多在小鼠身上有希望的发现尚未转化为人类应用，即使它们被认为是科学进步的巨大飞跃。需要进行人体试验来测试疗效和安全性，因此我们可能还需要一段时间才能为人类提供有效且安全的治疗。
对阿尔茨海默病治疗的意义
这一发展与以往不同的地方在于，这项研究将焦点从仅仅减缓阿尔茨海默病转变为通过靶向脑能量代谢实现潜在逆转。它加强了NAD+紊乱驱动疾病的证据，并为科学提供了新的治疗目标。
尽管只是初步发现，但这些结果为数百万患者及其家属带来了新的希望。需要强调的是，直到人体试验完成并经过审查之前，我们可能还需要几年时间才能实现新的治疗。然而，它确实为科学指明了新方向。虽然人们一度认为阿尔茨海默病是不可逆转的，但这些发现打开了新大门，带来了未来的希望。
全球约有5500万至6000万人目前患有痴呆症，其中阿尔茨海默病占60%至70%（约3300万至4200万人专门患有阿尔茨海默病）。
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