一项新的举措正在探索重新利用现有药物来对抗阿尔茨海默病和帕金森病症状的潜力，旨在加速发现新的治疗方法。参与项目的专家表示，这种创新的药物开发策略可以显著缩短患者获得新疗法的等待时间，可能长达十年。
这一迫切寻求替代治疗路径的努力，是在NHS支出监督机构——英国国家卫生与临床优化研究所（Nice）做出决定后开始的。该机构拒绝了在卫生服务中广泛使用去年在英国获准的新阿尔茨海默病药物lecanemab和donanemab，理由是这些新疗法的好处“太小”，不值得其高昂的成本，从而阻止了它们在NHS中的广泛应用。
对此，慈善机构Cure Parkinson’s和Alzheimer’s Research UK联合起来展开行动。他们的共同目标是找到能够有效靶向这两种神经退行性疾病共有生物学机制的现有药物，为研究和治疗提供了一条有希望的新途径。
在向国际联合临床试验（iLCT）提交报告后，来自两个领域的专家将选择最有前途的治疗帕金森病和痴呆症的药物，以便快速进入临床试验阶段。iLCT是由Cure Parkinson’s十多年前成立的组织。目前，用于减肥的注射剂已被研究用于治疗这两种疾病的症状，专家们还希望发现更多具有多重用途的药物。
例如，含有活性成分semaglutide的减肥和糖尿病药物Wegovy和Ozempic正在临床试验中进行评估，以确定它们是否可以帮助阿尔茨海默病或帕金森病患者。预计今年晚些时候将发布阿尔茨海默病试验的结果。
Alzheimer’s Research UK的研究总监Sheona Scales博士告诉PA新闻社，iLCT项目已经在帕金森病患者中取得了“巨大的成功”。她补充说：“大约30%的处于临床试验阶段的疾病修饰疗法通过这一过程诞生。”
Scales博士表示：“我们想要做的是基于他们在帕金森病方面的知识、经验和专业知识，为阿尔茨海默病带来类似的流程。”她指出，帕金森病和阿尔茨海默病之间存在一些“共同点”——两者都是神经退行性疾病，并且具有一些“共同的生物过程”，如炎症、线粒体功能障碍和“蛋白质错误折叠”，这些可能是再利用药物的目标。
Scales博士强调：“获取多种针对疾病的药物对我们来说非常重要。测试不同类型的药物并尽可能多地命中目标是非常重要的。”
她解释道：“再利用药物已经被证明对人体安全，而开发针对不同疾病的新药是一个漫长的过程。本质上，采用再利用药物有助于加速药物开发管道，相比首次将一种新药投入临床试验，这一过程可以节省五到十年的时间。”
Cure Parkinson’s首席执行官Helen Matthews表示，iLCT最初是为了识别有可能“减缓、停止或逆转帕金森病”的药物而设立的。她补充说：“通过这个项目，我们意识到在痴呆领域也有许多药物正在被研究，并且在减少炎症或其他方面有共同点，这些药物作用的具体途径可能对两种疾病都有益处。”
Matthews继续说道：“鉴于我们已经在每年开展这项工作，联合起来显然是提高效率的好办法。因为如果我们在研究相同的药物，只需要做一次深入挖掘，编纂一份档案即可，这样可以将学习成果应用于两种疾病，然后看看哪些药物可能有益。”
她补充说，这种“知识共享和深度挖掘”也可以与其他疾病领域分享，例如多发性硬化症（MS）。关于lecanemab和donanemab，Scales博士补充说：“这些是英国首次批准的疾病靶向疗法，但显然目前尚未在NHS上可用。它们首次表明我们可以改变疾病的进程。我们现在期待下一代疗法能为我们带来什么，以及如何针对疾病的不同部分进行治疗。”
Alzheimer’s Society研究主管Lucy Devendra博士表示：“重新利用已知安全的药物可以帮助我们更快地找到导致痴呆的疾病的新疗法。虽然现在还处于早期阶段，但看到人们重新关注这类研究和开发令人鼓舞。”
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