欧洲推荐干细胞疗法治疗血液癌症

Europe Recommends Stem Cell Therapy for Blood Cancers

在2025年6月的会议上，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议在欧盟有条件地批准Zemcelpro（dorocubicel/同种异体脐带血来源的未扩增CD34-细胞，Cordex Biologics International Limited）用于治疗成人血液恶性肿瘤。

有条件上市许可授予满足未满足医疗需求的药物，当其立即可用对公众健康的益处超过因仍需额外数据而带来的风险时。

血液恶性肿瘤包括白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征和多发性骨髓瘤。对于其中一些癌症，唯一可能的治愈方法是同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）。这种移植涉及使用捐赠的干细胞来替换受者的骨髓细胞，以形成新的骨髓并产生健康的血细胞。

EMA表示，Zemcelpro可用于需要进行清髓性预处理（化疗和/或放疗）后进行allo-HSCT的患者，且没有其他合适的供体细胞可用的情况。

新型细胞疗法

Zemcelpro是一种新型细胞疗法，含有扩增的CD34+细胞（dorocubicel）和未扩增的CD34-细胞，均来自同一脐带血单位。

通过增加细胞数量，Zemcelpro使小份量脐带血中的干细胞更有效。

Zemcelpro的好处在于它能够诱导中性粒细胞和血小板植入，这在两项单臂、开放标签的2期临床研究中得到了观察。

CHMP的决定主要基于这两项研究的汇总分析，共纳入了25名患者。总体而言，84%的患者在中位时间为20天内实现了中性粒细胞植入，68%的患者在中位时间为40天内实现了血小板植入。

在评估现有数据时，EMA的细胞和基因药物专家委员会——高级疗法委员会（CAT）认为，对于需要allo-HSCT且没有匹配供体细胞的血液恶性肿瘤患者，Zemcelpro的益处超过了可能的风险。

进一步研究结果要求

Zemcelpro将以每毫升≥0.23 x 10^6个活CD34+细胞/每毫升≥0.53 x 10^6个活CD3+细胞的形式提供，用于输注。

最常见的副作用包括淋巴细胞减少、感染、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、低丙种球蛋白血症、发热性中性粒细胞减少、植入综合征、肺炎和移植物抗宿主病（GvHD）。

Zemcelpro通过EMA的优先药品（PRIME）计划获得支持，该计划为具有特别潜力解决患者未满足医疗需求的药物提供早期和增强的科学和监管支持。

为了确认该治疗的安全性和有效性，公司被要求提交单臂研究的长期随访结果，并进行随机对照研究以及基于患者登记的研究。

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