针对阿尔茨海默病、帕金森病和运动神经元病（MND）等神经退行性疾病的新疗法，可能因埃塞克斯大学研究人员开发的微观药物而得以实现。利用人工智能，一个国际科学家团队创建了微小的抗体片段，这些片段可以直接在人体细胞内制造，并在细胞内与疾病相关的蛋白质结合。通常情况下，抗体只能在外细胞中发挥作用。但这些重新设计的片段（称为胞内抗体）经过改造，能够在细胞内存活并靶向驱动神经退行性疾病的蛋白质。这项由MND协会资助、埃塞克斯大学生命科学学院的凯特琳·奥谢博士和加雷斯·赖特博士领导的研究发现，电荷在决定这些抗体片段是否能在细胞内保持稳定和可用性方面起着关键作用。通过将这一知识与基于AI的蛋白质重新设计相结合，研究人员成功将672种不同的抗体转化为靶向关键疾病相关蛋白质的胞内抗体。这项工作可能有助于研究人员开发直接作用于活细胞内部的新工具和疗法，而许多神经退行性疾病正是在细胞内部开始发生的。这些重新设计的分子将免费提供给其他科学家，该研究现已发表在《自然·通讯》上。第一作者、专攻MND和帕金森病的奥谢博士说：“我们研究了数百万种抗体的特性，并将其与细胞内发现的人类蛋白质进行比较。由此我们发现，抗体通常带有错误的电荷，无法在细胞内存在而不相互粘附。我们利用诺贝尔奖得主戴维·贝克及其团队开发的软件重新设计了我们的抗体片段，使其拥有正确的电荷并且非常稳定。”研究人员表示，这些发现可能帮助科学家解锁数十年来生物医学研究中已开发的数百万种抗体的新用途。研究表明，这些抗体现在有可能被重新利用，既作为强大的研究工具，也作为未来针对致病蛋白质疗法的基础。指导这项研究的赖特博士认为，这项工作可能对解决影响全球数千万人的严重疾病产生重大影响。他说：“我们制造了能够粘附在导致神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和运动神经元病）的蛋白质上的胞内抗体。这些疾病可导致认知障碍、健忘、肌肉控制丧失和死亡。仅在英国就影响超过一百万人，因此它们是一个重大的公共卫生问题。这些疾病目前尚无治愈方法，寻找能与导致疾病的蛋白质在其天然环境中相互作用的分子，是药物发现过程中的一个主要挑战。”这项工作得到了MND协会的赞扬。该慈善机构的首席科学家布莱恩·迪基博士说：“赖特博士及其同事在克服阻碍抗体作为神经退行性疾病（如MND）治疗方法开发的关键挑战之一方面取得了重大进展。他们的研究结果令人乐观，即这种新型‘胞内抗体’科学与新兴基因治疗技术的结合，可能会带来能够针对神经元内特定分子靶点的新治疗策略。”
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