一位患有罕见遗传性疾病的男子表示，由于他所需的药物在英国无法获得，希望正被剥夺。
来自威尔特郡特罗布里奇的达伦·阿什顿-莱克（Darren Ashton-Lake）15年前青少年时期被诊断出患有弗里德赖希共济失调（FA），这是一种会逐步损害神经系统的疾病。能够帮助延缓疾病进展的药物奥马维洛酮（omaveloxolone），因其制造商渤健公司（Biogen）认为该药对英国国家医疗服务体系（NHS）而言过于昂贵而放弃申请计划，今后将不再在英国提供。
32岁的阿什顿-莱克表示："如果我得不到所需的治疗和药物，我还在为什么而奋斗？"
渤健公司撤销了向国家卫生与临床优化研究所（Nice）的申请，该机构负责批准NHS使用的药物，原因是该药物被认为过于昂贵。
弗里德赖希共济失调是一种遗传性、致残且缩短寿命的神经退行性疾病，影响英国约五万分之一的人口。症状还包括视力障碍、听力损失、言语不清、严重脊柱侧弯、糖尿病和严重心脏问题。
阿什顿-莱克说："我认为我们应该获得所需药物的使用权。生命能用什么数字来衡量？这种药物可能改变人生。不批准这类药物，他们正在夺走希望——如果没有希望，你还有什么？我还在为什么而奋斗？"
他在17岁确诊后的几年里"一切都天翻地覆"。他曾梦想代表英国国家队参加马术比赛，并相信这种药物能帮助他继续从事这项运动。他表示："如果五年前我就服用这种药片，谁知道我今天会是什么样子。"
渤健英国公司董事总经理凯莉·布罗姆利（Kylie Bromley）表示，Nice为药物支付的金额多年来一直停滞不前，且由于通货膨胀，过去"20多年"实际支付金额"基本在减少"。
奥马维洛酮在美国和欧洲部分地区可用，据报道年费用为29.85万英镑，但NHS认为这过于昂贵。自1999年以来，Nice为药物治疗支付的金额一直限定在2万至3万英镑之间。
布罗姆利表示："评估某些罕见病药物实际上不适合用成本效益阈值来衡量，因为存在细微差别。"
英国卫生和社会保障部表示，正在与制药行业合作"加速创新药物净支出增长"。
来自萨默塞特郡沃勒的23岁患者马克斯·科里甘（Max Corrigam）是七位在伦敦大学学院（UCL）获得该药物临床试验资格的患者之一，他表示药物对他"改善显著"。自2018年起服用该药的科里甘说："我觉得我的言语比不服药时更清晰。如果我不吃药，我甚至没有足够的精力或动力考虑在大学攻读学位。"
Nice表示，根据其标准清单，该疾病不够罕见，不符合其高度专业化技术委员会的审议条件。一位发言人称："在英格兰，最多只有300人符合该药物许可适应症的资格，所有适应症加起来最多500人。"
然而支持FA患者的慈善机构"共济失调英国"（Ataxia UK）表示，其登记在册的英格兰患者已达706人。
伦敦大学学院共济失调中心创始人保拉·朱恩蒂教授（Paola Giunti）表示，虽然该疾病"具有进行性"，但服用药物后疾病进展速度会"比未服药者慢得多"。她强调："患者越早接受治疗，效果越好。我们不希望患者等待多年才获得药物。"
英国卫生和社会保障部表示，已向健康数据研究服务投入高达6亿英镑。发言人补充道："我们还承诺与行业合作，在此计划期间加速创新药物净支出增长，较过去十年有所提升，确保到2030年，英国将成为欧洲患者获取药物速度最快的前三名国家之一。"
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