一种可将无法治愈的血液癌症患者生存期延长三年以上的新疗法,已获苏格兰英国国家医疗服务体系(NHS)批准使用。
该药物belantamab mafodotin(别名Blenrep)在联合硼替佐米和地塞米松使用时,被批准用于骨髓瘤患者治疗。这种名为BVD的联合疗法被描述为"特洛伊木马"式治疗,可使患者平均生存期延长三年以上。
该疗法此前已在英格兰NHS获批,其作用机制是靶向骨髓瘤细胞表面的特定蛋白,将化疗药物精准输送至癌细胞,并标记这些细胞供患者自身免疫系统清除。
苏格兰药品联盟(SMC)现已批准该疗法在苏格兰NHS使用,同时批准了治疗其他癌症类型的新药。骨髓瘤慈善机构Myeloma UK研究与倡导总监谢拉·麦金利表示,BVD疗法在苏格兰获批是"重大利好消息"。
骨髓瘤是一种发生于骨髓的血液癌症,虽无法根治但多数病例可治疗。英国现有超过3.3万名患者,其中苏格兰逾2300人。Myeloma UK指出,英国每年约3000人死于该病,但超过半数患者可存活五年以上。
麦金利女士对SMC决定表示欢迎:"我们确信该疗法将极大改善苏格兰骨髓瘤患者的生活质量。临床试验证实BVD疗法可使患者获得平均三年以上的缓解期——这意味着患者能多陪伴亲人三年,创造更多回忆,见证子女孙辈成长。在找到治愈方法前,为患者提供尽可能多的疾病控制方案至关重要。"
除骨髓瘤疗法外,SMC还批准度伐利尤单抗(别名Imfinzi)用于治疗晚期子宫内膜癌,呋喹替尼(别名Fruzaqla)用于治疗已转移的肠癌患者。此外,林扎戈利克斯(别名Yselty)获准用于子宫内膜异位症女性治疗,治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(一种导致肌肉萎缩的罕见遗传病)的诺西那生钠(别名Spinraza)也获常规使用批准。该药物此前作为罕见病治疗计划的一部分提供,现经SMC正式批准,脊髓性肌萎缩症英国协会称此为"里程碑式决定"。
SMC主席斯科特·缪尔博士表示:"脊髓性肌萎缩症对患者及其家庭是毁灭性打击,诺西那生钠为部分患者提供了更合适的治疗选择。度伐利尤单抗填补了晚期子宫内膜癌患者的未满足需求,作为一线治疗可比单纯化疗更有效延缓疾病进展。呋喹替尼为转移性肠癌患者提供了口服靶向治疗方案。belantamab mafodotin联合硼替佐米和地塞米松则为骨髓瘤治疗提供了新类别药物。"
然而,SMC未能批准belantamab mafodotin与泊马度胺、地塞米松联合用于骨髓瘤治疗的方案。缪尔博士指出,药企提供的成本效益证据"不充分"。
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