您的临床团队会了解您或孩子可能有资格参与的英国临床试验。请注意，尽管招募范围往往是全球性的，但名额非常有限。
目前临床试验中的部分药物正在测试作为"联合疗法"使用。目前可用的SMA治疗药物（诺西那生钠、佐利那生和利司扑兰）旨在增加体内运动神经元存活(SMN)蛋白含量，这些药物被称为"SMN靶向疗法"。
将SMN靶向疗法与第二种作用于肌肉的治疗方法相结合，可能会产生协同效应。这种联合疗法旨在同时治疗SMA的根本病因和临床症状。
高剂量Spinraza/诺西那生钠（Ionis/Biogen – ASCEND试验）
ASCEND试验将评估使用更高剂量诺西那生钠的潜在疗效，旨在改善既往接受过利司扑兰治疗的晚发型SMA患者的临床结局。试验将招募最多135名5-39岁的晚发型非行走能力SMA患者。所有参与者必须在入组前接受过利司扑兰5mg最大剂量治疗，并愿意且能够将治疗方案转换为更高剂量诺西那生钠。
Salanersen/BIIB115（Biogen/Ionis）
Salanersen与斯宾瑞萨（诺西那生钠）类似，属于"反义寡核苷酸"(ASO)。这种小段合成遗传物质通过靶向SMN2基因提高SMN蛋白产量。该药物设计为每年一次注射。2022年底开展的健康志愿者1期临床试验显示药物安全且耐受性良好。B阶段试验针对既往接受过佐利那生治疗但效果不佳的患者，其中期结果已于2025年7月公布。
鞘内注射佐利那生/onasemnogene abeparvovec（诺华制药 – STEER试验）
这是一项随机双盲、假对照的3期研究，主要评估一次性鞘内注射佐利那生治疗2-18岁2型SMA初治患儿的临床疗效、安全性和耐受性。入选标准为能坐但从未行走的儿童和青少年。
SRK-015/Apitegromab（Scholar Rock）
SRK-015/Apitegromab是一种肌肉靶向疗法，旨在逆转或限制SMA患者的肌肉萎缩和无力。该抗体药物特异性靶向肌生长抑制素，通过抑制其功能释放肌肉生长"制动"，理论上可增加肌肉体积和功能。这是首个针对肌肉生长因子的SMA治疗药物。
GYM329（罗氏 – MANATEE试验）
GYM329是一种抗肌生长抑制素抗体，针对骨骼肌(随意肌)设计，可能增加肌肉体积。与利司扑兰联合使用时，可通过增加全身SMN蛋白和肌肉生长的双重机制，改善2型SMA患者的运动功能。
Taldefgrobep alfa（Biohaven制药 – RESILIENT试验）
Taldefgrobep alfa是一种可结合并抑制肌生长抑制素的重组蛋白。通过解除该蛋白对肌肉生长的抑制作用，有望增加肌肉体积和功能。这是继Apitegromab之后第二个针对肌生长抑制通路的候选药物。
NMD670（NMD Pharma – SYNAPSE-SMA试验）
NMD670是一种口服小分子药物，特异性靶向肌肉细胞表面的ClC-1蛋白。通过抑制ClC-1功能，可增强运动神经元与肌肉间的信号传导，改善肌肉收缩能力。该2期双盲安慰剂对照试验正在50名3型SMA行走者中开展，预计2024年底完成。
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