卡维斯塔制药公司（纳斯达克股票代码：KALV）于2025年7月7日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EKTERLY®（sebetralstat）用于治疗12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是首个且唯一获批的口服按需治疗药物，标志着该疾病治疗的重大突破。
"FDA批准EKTERLY®是HAE患者群体的重要里程碑。"卡维斯塔首席执行官Ben Palleiko表示，"这款药物使患者能够在症状初现时立即治疗，无论身处何地。我们感谢参与KONFIDENT III期临床试验的患者和医疗团队，以及美国遗传性血管性水肿协会（HAEA）和国际HAE协会（HAEi）的支持。"
临床数据显示，EKTERLY®在KONFIDENT试验中展现显著疗效：与安慰剂相比，症状缓解速度提升2.3倍，攻击严重程度降低76%，且安全性与安慰剂相当。开放标签延伸研究KONFIDENT-S显示，1700余次发作中位治疗时间仅10分钟，喉部、腹部及预防性治疗突破发作的中位缓解时间均为1.3小时。该药已获FDA孤儿药认定。
美国HAEA首席执行官Anthony J. Castaldo指出："现有注射剂型治疗存在使用延迟，而口服制剂使患者能在症状初期自主用药，这符合国际HAE治疗指南强调的'越早干预越好'原则。"
作为首个靶向血浆激肽释放酶的口服抑制剂，EKTERLY®通过阻断缓激肽过度生成发挥治疗作用。其配套的"卡维斯塔关怀计划"提供保险协助、用药指导等全周期支持。公司正在推进该药在2-11岁儿童的适应症扩展，并同步在欧盟、日本等地提交上市申请。
关于遗传性血管性水肿：这是一种C1酯酶抑制剂缺陷导致的罕见遗传病，全球发病率约1/50,000，患者因缓激肽异常释放出现反复发作的皮肤、胃肠道和呼吸道水肿。喉部水肿可能致命，传统治疗需紧急就医。
用药须知：不适用于12岁以下儿童；孕妇、哺乳期妇女及肝功能不全者需遵医嘱；避免与伊曲康唑、苯妥英钠、依非韦伦合用。最常见不良反应为头痛。
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