DelveInsight最新报告显示，2型神经纤维瘤病（NF2）治疗市场正在经历显著扩张。市场增长主要得益于疾病认知度提升、患病率上升以及Recursion制药、诺华、阿斯利康等药企的突破性疗法进展。该报告对美国、欧盟五国及日本市场的历史数据与未来趋势进行了全面分析，并深入评估了当前治疗格局与在研疗法。
根据DelveInsight分析，2023年7大主要市场（美国、EU4+英国、日本）确诊患病病例约1.7万例，其中美国占比62%（约1.06万例）。德国（1400例）、英国（1200例）和法国（1100例）合计占比33%。美国成人患者比例显著高于青少年群体（9000:1700）。
目前尚无FDA批准的NF2特异性疗法，手术切除仍是主要治疗手段，但存在显著并发症风险。放射治疗因可能引发继发性恶性肿瘤而受限。Recursion制药的REC-2282作为广谱HDAC抑制剂，已进入II/III期POPLAR-NF2临床试验，该药物具有更好的心脏安全性且可长期给药。FDA于2021年授予其快速通道资格及孤儿药认定。
Vivace Therapeutics的VT3989作为首个TEAD自棕榈酰化抑制剂，在2023年AACR年会披露的I期数据显示：针对神经纤维瘤病相关肿瘤和恶性间皮瘤患者，该药物具有持久抗肿瘤反应且耐受性良好。该药物同时展现与多种抗癌疗法的协同潜力。
市场主要挑战源自罕见病患者基数小导致的商业动力不足。但随着对NF2分子机制的深入研究，针对merlin蛋白功能障碍及VEGF、MEK1/2、mTOR等信号通路的靶向治疗正在成为研发热点。主要药企通过差异化研发管线和战略合作推动市场竞争，预计2034年市场规模将实现显著增长，为这一罕见遗传病治疗领域带来突破性进展。
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