由Jasper Therapeutics（股票代码：JSPR.O）开发的实验性抗体药物briquilimab，在小型早期试验中使需要干细胞移植的儿童成功跳过了传统的高强度毒副反应化疗和放疗方案。这项突破性研究成果已发表于《自然医学》期刊。
加州斯坦福医学院的研究团队在三名患有范可尼贫血（一种罕见遗传性疾病）的儿童患者中测试了该创新疗法。通常在干细胞移植前，需要通过清髓预处理清除病患骨髓中的异常细胞，这会导致严重恶心、脱发、免疫抑制以及长期的不孕不育和肝肾损伤等问题。
研究人员发现，靶向CD117蛋白（调控造血干细胞生长发育的关键靶点）的briquilimab药物，能有效清除患者体内原有干细胞而不引发毒副作用。三名受试者在移植前12天接受单次抗体输注，术后30天内供体细胞已完全取代病患骨髓细胞。令人振奋的是，两年后三名患者的供体嵌合体比例达到近100%，远超最初设定的1%目标。
值得关注的是，此次移植使用的供体干细胞均来自患者父母。通常因基因配型不完全匹配，父母无法作为供体来源。研究团队通过去除骨髓中的特定免疫细胞（可触发移植物抗宿主反应），成功克服了这一障碍。
目前研究团队正在进行二期临床试验，扩大样本量验证该疗法对范可尼贫血患儿的疗效，并计划将适应症拓展至其他遗传性疾病。同时，另一支斯坦福团队正在评估该抗体药物对无法耐受常规放化疗的老年癌症患者的治疗潜力。
该突破性疗法若成功推广，将彻底改变干细胞移植的预处理标准流程，显著降低治疗相关死亡率和长期并发症风险，为遗传性疾病治疗和老年肿瘤学领域带来革命性变革。
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