纽科生物获美国国立卫生研究院资助 开发基于外泌体的夏科-玛丽-图斯病基因疗法
资助项目旨在验证靶向非病毒RNA递送至雪旺细胞的技术可行性，该细胞在神经肌肉疾病发病机制中起关键作用
俄亥俄州哥伦布市--纽科生物（Neucore Bio）近日宣布获得美国国立卫生研究院（NIH）下属转化科学促进中心（NCATS）授予的35万美元STTR一期资助，用于评估其靶向外泌体平台递送RNA疗法治疗夏科-玛丽-图斯病1A型（CMT1A）的潜力。
CMT1A是由雪旺细胞（SCs）中周围髓鞘蛋白22（PMP22）基因重复突变引起的进行性遗传性神经肌肉疾病。目前尚无获批疗法可解决该遗传缺陷以维持患者功能和生活质量。RNA疗法在早期研究中展现出抑制PMP22基因的潜力，但病毒载体的局限性促使研究者探索非病毒递送方案。工程化细胞外囊泡（eEV）递送系统，如外泌体，因其符合细胞间天然通讯机制，成为靶向特定细胞（如雪旺细胞）递送遗传物质的候选方案。
"我们非常荣幸获得NIH的资助，这证明了我们的eEV递送平台在靶向特定细胞方面的创新潜力，这是突破下一代基因药物研发基础。"纽科生物研发总监Silvia Duarte-Sanmiguel博士表示，"与俄亥俄州立大学的合作至关重要，其基因治疗研究所在转化基因疗法方面具有丰富经验。我们将整合优势资源，共同推进平台临床应用。"
作为研究组成部分，纽科生物将采用其专有的FiXE™（成纤维细胞来源工程细胞外囊泡）平台。该平台在前期研究中已展示系统性靶向雪旺细胞的能力。NCATS资助项目将进一步优化eEV递送微RNA构建体以调控PMP22过表达，并通过雪旺细胞共培养实验验证编程eEV的靶向效率和基因表达调控效果。
"eEV作为新一代非病毒递送系统，可高效装载和传递大分子遗传物质用于精准治疗。其固有生物相容性、穿越生物屏障能力和低免疫原性特征，特别适合CMT1A等慢性疾病的重复给药需求。"俄亥俄州立大学生物医学工程与神经外科副教授、纽科科学联合创始人Natalia Higuita-Castro博士指出。
该研究将为RNA疗法平台提供关键原理验证数据，支撑后续验证研究并最终推动人体临床试验。纽科生物成立于俄亥俄州哥伦布市，致力于开发非病毒性工程化外泌体技术，应用于基因医学和皮肤美容领域。公司通过许可俄亥俄州立大学创新外泌体技术构建研发管线。
本研究受美国国立卫生研究院转化科学促进中心R41TR005758号资助。研究内容仅代表作者观点，不代表NIH官方立场。
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