MADRID和马萨诸塞州剑桥，2025年8月25日（GLOBE NEWSWIRE）——临床阶段生物制药公司ORYZON Genomics（ISIN编码：ES0167733015，股票代码：ORY），欧洲表观遗传学领域领军企业今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其临床试验申请（CTA）。这是欧洲相当于美国IND申请的审批程序，标志着Iadademstat治疗镰状细胞病（SCD）的Ib期临床试验即将启动。这将成为首个在非恶性血液病适应症中研究Iadademstat的临床试验。
命名为RESTORE（*RE***gulation of S**ickling *T**hrOugh *R*eprogramming E****pigenetics）的Ib期研究将在西班牙多中心开展，计划招募40名成年SCD患者。试验主要目标是评估Iadademstat的安全性和耐受性，并确定其2期推荐剂量（RP2D）。次要目标包括评估药物诱导胎儿血红蛋白（HbF）的能力等。
SCD是一种由β-珠蛋白基因突变引起的慢性遗传性血液疾病，导致产生异常血红蛋白S（HbS）替代正常血红蛋白A。在低氧条件下，HbS容易发生聚合，使红细胞呈现镰刀状，变得僵硬且脆弱。这导致微血管阻塞、溶血和慢性炎症。SCD临床表现为血管闭塞和溶血性贫血，引发血管闭塞危象（VOCs）、急性和进行性器官损伤、生活质量下降和早亡。该病是美国最常见的遗传性血液疾病，目前治疗选择有限，存在重大未满足医疗需求。
ORYZON临床开发和医学事务高级副总裁Ana Limón博士表示："我们很高兴成为唯一将LSD1抑制剂推进SCD临床开发的公司。针对LSD1的治疗策略对这种全球约770万患者（2025年估计）的重大疾病具有高度前景。Iadademstat在唯一的具有强人类转化相关性的动物模型狒狒中，单剂量即可显著提升HbF水平。增加HbF水平已被证明可以缓解甚至逆转疾病病理表型，其疗效指标已获美国FDA认可为SCD治疗的临床意义终点。该试验设计旨在快速明确地传递生物活性信号。"
据多项市场研究报告显示，SCD治疗市场预计将从2025年的约30亿美元增至2032年的约80亿美元。尽管已有重新诱导HbF的基因疗法获得FDA批准，但其技术复杂性和高昂成本限制了全球患者的可及性。曾获批的口服疗法Oxbryta在退市前曾实现3.28亿美元的年度销售额，凸显该领域既存在强劲商业潜力，又亟需有效、可扩展且可及的治疗方案。
Iadademstat目前还在多个肿瘤临床试验中积极研究，包括公司发起的FRIDA试验（与吉列替尼联用治疗复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病），以及与美国国家癌症研究所（NCI）合作研发协议（CRADA）框架下开展的多项试验。这些研究包括美国机构发起的两项研究：与维奈托克和阿扎胞苷联用的一线AML治疗试验，以及与免疫检查点抑制剂在小细胞肺癌中的试验。
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