核心要点
- AI代理可通过自动化低风险、高劳动强度活动显著缩短药物开发周期，提升临床试验效率。
- 临床研究中更倾向采用"人在环路"模式确保安全性与合规性，AI建议需经人工验证。
- 对AI的信任需要透明度、可解释性及可审计模型，监管机构可能要求提供数据谱系并区分人机生成数据。
- 在风险管理框架指导下平衡AI自主性与人工监督，可在不危及患者安全的前提下变革临床研究效率。
当制药行业在是否信任全自主AI的问题上踌躇时，半自主代理正成为更安全的中间方案——它既能减少人工操作、消除临床开发中的空白期，又能加速试验进程而不牺牲患者安全。
"代理不仅提供洞见，还能执行并串联关键工作流程。例如若提议为研究新增试验点，AI代理可快速创建相应工作流。归根结底，代理正是解决大量低效空白期的解药。"
人工智能（AI）已迅速从实验性试点项目发展为跨行业的切实实践。据凯捷2025年《代理式AI崛起》报告，14%的大型企业已部署部分或全自主代理，23%正在试点。
尽管增长迅猛，但企业领导者对全自主AI系统的信任度过去一年显著下降。凯捷报告显示，对AI代理的信任度从43%骤降至27%，主要源于对隐私、伦理及算法偏见的担忧。
企业领导者面临独特挑战：如何信任这一强大工具？又该如何安全部署？
多数行业试错风险较低，但临床研究涉及患者安全、法规合规及数据完整性，必须极度谨慎。在高度监管的临床研究领域，技术可靠性至关重要，领导者天然规避风险。行业对风险的极低容忍度正是临床开发创新长期滞后于其他行业的原因之一。全球经济中诸多活动已实现自动化，而临床试验约70-80%的工作仍完全依赖人力。将医疗突破带给患者仍需10-15年和数十亿美元投入——这些数字数十年来未有改善。
AI代理提供独特解决方案。恰当应用时，它们能用精简、自动化、标准化的工作流程取代低效空白期、人工操作及流程变异性。例如某全球前十制药公司预估，AI代理可将药物开发周期缩短过半。该公司在临床开发全周期应用AI代理：初期处理上传文档至电子试验主文件（eTMF）等低风险活动，并探索从方案设计优化到动态决策支持等关键场景。
"我们认为协同式AI代理将很快在试验运行中发挥重大作用，"该制药公司AI战略高管表示，"它们已能将行业平均十余年周期缩短至四年以内。"
确保人类始终参与临床试验环路
尽管对AI代理潜力充满期待，关键问题仍存：临床开发中代理应拥有何种自主程度？AI代理的完整价值在于被信任实现全自主——不仅能提出解决方案，更能执行它。但多数生命科学企业保持谨慎务实，采用"人在环路"模式：人工在执行前验证代理建议，并为AI模型设置防护机制。部分企业可能始终不超越此阶段，而其他企业将逐步扩大代理自主权。随着AI代理应用扩展，临床研究领域人机干预的平衡将动态调整。
关键在于设计专属AI与人类的协作模式，以提升临床试验可靠性和效率。
优先将代理用于低风险、高劳动强度活动。例如临床试验监查耗时耗力——提出疑问、走访试验点、报告等环节涉及过多系统。专为卸载此类繁重任务设计的代理可优化临床研究专员时间。类似地，代理能显著减轻数据管理的行政负担：从数据采集、分析到提交监管文件，该环节可通过代理大幅精简。
临床开发中空白期的成本
鲜有行业如临床研究般存在固有低效性；"空白期"（即新疗法开发中各阶段间的低效间隙）占研发时间至少45%。临床试验周期（通常指方案批准至数据库锁定的总时长）充斥操作低效，Statistica报告显示2020-2024年平均周期延长七个月。
代理能以最小人工干预消除多数瓶颈。半自主AI代理可替代导致空白期的重复性人工操作，例如：
- 管理与协调员及试验点人员的常规沟通
- 生成标准进度报告和仪表盘更新
- 执行初始数据清洗与验证检查
- 通过跨系统数据审查标示试验点及研究健康风险
- 创建患者招募与入组报告
- 运营指标的常规数据库查询
- 准备标准化中期安全数据摘要
"代理不仅能提供洞见，"该制药高管解释道，"还能执行并串联关键工作流。若提议新增试验点，AI代理可快速创建工作流实现它。归根结底，代理正是解决大量低效空白期的解药。"
自主边界的划定
代理按定义可自主行动，自主性虽带来速度与效率优势，但伴随明确风险。人类错误不可避免（每几分钟可能发生），但代理错误可能在毫秒内复制至数千流程，造成难以纠正的地震级影响。
"临床试验不会采用全自主模式。关键安全活动在可预见未来仍需人工介入，但其他行政任务可实现全自主，"该AI高管指出。
最佳方案是部署半自主模型：代理提供建议，人类验证批准。随着可靠性提升，组织将逐步增加信任度，依据整体风险与监管接受度动态调整人工监督强度。
例如，某些关键任务必须保留强健的人工监督以确保合规性：严重不良事件（SAE）报告需经临床医生审核解读；通用技术文档（CTD）及临床试验申请（IND）等监管文件需人工确保准确性；方案修订必须由医学专家评估临床影响。
防护机制、风险与信任
建立对AI代理的信任需技术严谨性与文化变革双管齐下。监管机构正密切观察但未阻止应用。
"无人反对使用代理，关键是透明度。我们必须能展示数据谱系、证明可解释性并维护可审计模型。预计监管机构将要求标注代理生成与人工生成数据的区别，"该专家强调。
基于风险的框架至关重要，ICH E6 R3指南已要求此类评估。组织应评估潜在错误的可能性、速度及影响，据此设定适当自主等级。例如文档上传代理可近乎全自主运行，而安全报告代理可能永不脱离人工监督。
文化因素同样关键。变革管理仍是最大障碍——AI代理从根本上重塑工作认知。为确保其成为常规实践而非障碍，组织必须培训员工并公开分享经验。
未来展望
需认识到临床研究的自主性并非零和博弈，而将演变为连续谱系。当前多数组织将谨慎乐观地在低风险领域部署半自主代理；随系统可靠性验证，自主性将自然扩展，全程由风险框架与透明人工监督机制引导。
简言之，信任必须赢得，患者安全永远至上。但通过审慎采用与实施，AI代理或将成为生命科学行业突破历史性系统性低效的终极工具。
代理的真正力量在于减少人工操作以消除空白期。即便保留"人在环路"，这已是变革性进步。
全自主AI代理或许永不适配临床研究所有环节，但因恐惧而否定其价值实属短视。前进道路在于中间地带：通过风险管理与透明监督设定边界，在人工监督与机器自主间取得平衡，实现曾被认为不可能的效率水平。
（安德鲁·麦金农为执行总经理，艾莉森·霍兰德为首席客户官；均任职于Medable公司）
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