PHAXIAM Therapeutics（泛欧交易所代码：PHXM - FR0011471135），一家开发严重和耐药细菌感染创新治疗方案的生物制药公司，今天宣布了PhagoDAIR I先导研究的临床结果，该研究表明单次关节内注射噬菌体疗法具有极佳的安全性，并在“噬菌体”组中实现了74%的感染控制率，这与同情用药患者的临床数据一致。
由于安慰剂组患者数量较少且两组间随机分配不平衡，使得分析研究的主要目标存在一定困难，尤其是在安慰剂组方面。然而，研究结果令人鼓舞，验证了噬菌体疗法在临床应用中的潜力。
PhagoDAIR研究是一项多中心、随机、非比较、双盲先导研究，针对髋关节或膝关节假体感染（PJI）超过一个月后发生的金黄色葡萄球菌（S. aureus）感染患者，这些患者需接受抑制性抗生素治疗。研究最初计划招募64名患者，但由于过于严格的入选标准，最终仅随机分配了29名患者，其中26名可评估临床活性。
在这29名随机分配的患者中，20名被分配到“噬菌体”组，9名被分配到安慰剂组。26名可评估患者中，“噬菌体”组有19名患者接受了单次关节内注射噬菌体治疗，安慰剂组有7名患者。主要终点是在12周时各治疗组中无感染复发的患者比例（感染控制率）。同时，结合安全性分析评估了不良事件，以确保治疗的安全性。
对29名随机分配患者的耐受性分析确认了噬菌体的安全性，这已在半年度数据安全监测委员会（DSMB）会议中得到认可，并建议继续进行研究。在26名可评估患者中，“噬菌体”组中有14/19（74%）的患者实现了感染控制，而安慰剂组中有5/7（71%）的患者实现了感染控制，后者仅接受抗生素治疗。这一感染控制率与同情用药患者中观察到的数据非常一致，估计约为75%，涉及约60名患者。PHAXIAM还计划发布来自约90名欧洲患者的真实世界数据，这些患者在同情用药情况下接受了PHAXIAM噬菌体治疗。
在7名复发患者中，4名患者（3名来自“噬菌体”组，1名来自安慰剂组）接受了挽救药物治疗，即每周一次连续三周的噬菌体注射。在这4名患者中，有2名患者在噬菌体注射后3个月内未再复发。
综合感染控制率包括在初次治疗或复发后接受挽救药物治疗的患者，经过1次或3次注射后，感染控制率达到了80%（16/20）。这些令人鼓舞的结果验证了在GLORIA二期研究中采用相同治疗方案的决定，并确认了启动该临床试验的相关性。
GLORIA研究是PHAXIAM最重要的战略资产之一。这是全球首个针对PJI（髋关节或膝关节假体感染）的多中心、随机、安慰剂对照噬菌体疗法概念验证研究，将在欧洲和美国进行。该研究计划招募100名PJI患者，无论假体植入时间和金黄色葡萄球菌感染发生的时间间隔，患者将接受三次关节内注射PHAXIAM抗金黄色葡萄球菌噬菌体或安慰剂，并结合为期12周的治愈性抗生素治疗，不使用抑制性抗生素治疗。
GLORIA研究将从PhagoDAIR先导研究中获得的所有准备工作受益，包括临床环境和临床数据的知识，最大化概念验证成功的概率，并更好地控制患者入组，因为：（1）不同的排除/入选标准使目标人群扩大六至七倍，涵盖所有DAIR适应症且无需事先接受抑制性抗生素治疗的患者；（2）定义的统计方法使随机化复杂性得以简化。PhagoDAIR先导研究帮助PHAXIAM准备和构建了GLORIA对比临床研究，该研究将于2025年第一季度启动。
关于该研究的协议，PHAXIAM已在美国FDA获得了IND批准，并向主要欧洲卫生当局提交了临床协议，包括英国药品和保健品管理局（MHRA）。在获得这些批准后，GLORIA研究将于2025年第一季度在7个欧洲国家（法国、德国、英国、西班牙、意大利、荷兰、瑞典）和美国进行，使其成为全球最稳健的噬菌体疗法研究。
PHAXIAM首席医学官Pascal Birman博士表示：“我们很高兴这项研究证实了关节内注射噬菌体的良好耐受性，并且‘噬菌体’组的感染控制率与现实生活中生成的所有临床数据非常一致。结合初次治疗和复发后接受挽救药物治疗的患者，总体感染控制率达到80%。我们相信，GLORIA研究已获得FDA批准并在欧洲审查中，将通过针对更大人群和更合适的统计方法避免入组困难和随机化复杂性。基于这些宝贵的见解，我们现在正在加速我们在这一适应症中的临床开发策略，通过GLORIA二期研究，按计划于2025年第一季度开始入组。”
里昂克鲁斯-罗斯医院（Hôpital de la Croix-Rousse）复杂骨关节感染转诊中心（CRIOAC）协调员Tristan Ferry教授补充道：“PhagoDAIR I的临床数据令人鼓舞，验证了噬菌体的临床意义和GLORIA方法论选择的有效性，‘噬菌体’组的临床活性（约75%）与同情用药的真实世界数据非常一致，4名复发患者中有2名在接受挽救药物治疗后3个月内未再复发。”
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