当安进公司正准备在美国为其塔夫尼奥斯(Tavneos)药物的市场批准进行辩护之际，该公司在海外却收到了一个不利消息：监管机构建议撤销该抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎(ANCA-associated vasculitis)药物在欧盟的授权，因为新的评估得出结论认为该药物的益处"不再被证明超过其风险"。
这是欧洲药品管理局(EMA)周五发布的最新审批决定汇总中的内容，其中包括人用药品委员会(CHMP)做出的积极和消极决定。一旦CHMP提出市场授权建议，最终批准仍需由欧盟委员会做出。
对于塔夫尼奥斯——该药物最初于2022年在欧盟获批用于两种罕见的ANCA相关性血管炎治疗——CHMP现已完成对该药物的审查，此次审查始于今年早些时候，原因是支持其获批的主要研究存在数据完整性问题。
在最初授权时，基于331名患者的Advocate研究数据，欧洲监管机构认定塔夫尼奥斯在诱导活动性肉芽肿性多血管炎(GPA)或显微镜下多血管炎(MPA)患者缓解方面"至少与为期20周的高剂量皮质类固醇疗程一样有效"。
但CHMP现在认定Advocate研究"违反了良好临床实践(GCP)原则"，并补充称用于评估的数据"被发现不正确且具有误导性，不再能用于证明塔夫尼奥斯的有效性"。
此外，根据CHMP的说法，上市后数据和其他事后分析"不足以"支持该药物益处的论点。
负责在欧洲营销塔夫尼奥斯的Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma和CSL公司在6月26日的声明中表示，欧盟委员会预计"很快"将做出最终决定。
CSL研发负责人Bill Mezzanotte在一份声明中表示："虽然我们对第20条程序的结果感到失望，但我们尊重监管程序的结果，并致力于全面实施。"
CSL补充说，在欧盟将不再有新患者接受塔夫尼奥斯治疗，目前正在使用该药物的患者应与其医生讨论下一步措施。
在美国本土，安进公司正准备参加FDA听证会，以应对监管机构对塔夫尼奥斯的疗效和安全性的担忧。据彭博新闻报道，安进公司最近赢得了一个月的数据提交截止日期延期，新的截止日期定为7月29日。
今年早些时候，安进公司拒绝了FDA要求其停止在美国销售塔夫尼奥斯的请求。4月下旬，FDA正式提议撤销该药物的批准，加大了可能限制其使用的努力。
安进公司一位发言人在发给Fierce Pharma的电子邮件声明中表示："我们对CHMP建议可能对重视塔夫尼奥斯作为治疗选择的患者和医疗保健提供者产生的潜在影响深感担忧。"该发言人重申，CSL正在欧洲负责所有与EMA的互动。
该发言人补充道："安进公司继续相信，基于所有可用数据（包括20多项真实世界研究），塔夫尼奥斯是对抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎(AAV)患者的重要治疗选择，具有良好的效益-风险特征。我们的听证会提交截止日期已延长至7月29日，我们将继续与FDA合作，美国的监管程序仍在继续。"
CHMP繁忙的一周
塔夫尼奥斯并非本周唯一受到欧洲监管机构冷落的药物。
特别是，MaaT Pharma周五表示，在CHMP对该公司用于急性移植物抗宿主病(aGvHD)的MaaT013产品发布有条件市场授权的负面意见后，该公司将寻求重新审查其申请。
该公司在周五的声明中表示，目前CHMP认为，鉴于使用伴随疗法来管理aGvHD，MaaT的数据包"不足以将观察到的临床效果和安全性完全归因于研究治疗本身"。
根据EMA程序，MaaT预计在重新审查请求获得批准后的60天内收到新的意见，这意味着公司可能会在9月中旬左右得到新的裁决。
MaaT正在开发其称为微生物组生态系统疗法的产品，旨在帮助"恢复平衡并为患有严重治疗诱导性急性疾病的患者提供最大临床效益"。
除了MaaT希望以Xervyteg名称上市的药物外，CHMP本周还对荷兰癌症研究所用于晚期黑色素瘤的Tacquell，以及Omeros公司用于治疗2岁及以上成人和儿童造血干细胞移植(HSCT)相关血栓性微血管病的Yartemlea发布了负面意见。
在另一方面，CHMP本周也对一些知名药物给出了积极建议，包括礼来公司的BTK抑制剂Jaypirca，该药物已获得监管机构批准，可用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者，适用于所有治疗线，无论之前是否使用过BTK抑制剂治疗。礼来公司表示，欧盟委员会预计将在"未来一到两个月内"做出最终决定。
这一积极建议得益于BRUIN CLL-313和-314研究的结果，预示着该药物在美国适应症获批的机会良好，FDA预计将在2026年下半年对批准做出决定。
与此同时，在CHMP支持下，Incyte公司的局部JAK抑制剂正逐渐接近其在欧盟的第二个适应症，该支持基于该乳膏治疗对中度特应性皮炎成人患者的可批准性。Incyte周五指出，如果获得欧盟委员会批准，Opzelura将成为欧洲首个可用于该患者群体的无类固醇局部JAK治疗药物。
CHMP的决定基于3期TRuE-AD4研究的数据，以及来自单独的后期试验TRuE-AD1和TRuE-AD2的支持数据，其中第一个关键性研究表明，Incyte的产品在治疗第2天就显著改善了中度特应性皮炎的临床体征和症状，包括瘙痒。
Opzelura最初于2021年在美国获批用于治疗特应性皮炎，次年又获得白癜风治疗的批准。在欧洲，该药物目前获批用于治疗12岁及以上成人和青少年面部受累的非节段型白癜风。
除了欧盟内其他潜在的标签扩展外，CHMP还进一步批准了以下新药：流感疫苗Aujemflu；用于治疗运动波动的帕金森病药物Hopledo；以及用于治疗成人2型糖尿病的Onswik。
此外，继MaaT现在寻求的重新审查之后，Acadia Pharmaceuticals逆转了此前CHMP对其Rett综合征治疗药物Daybu的负面意见。
监管机构还批准了两款分别参照Prolia和Xgeva以及Neulasta的生物类似药。
编者注：本报道已更新，加入了安进公司的评论，并澄清了标题中安进公司并不控制塔夫尼奥斯在欧洲的权利。
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