欧洲药品管理局（EMA）于2025年6月20日宣布，建议为Zemcelpro（多罗库贝细胞/未扩增脐带血细胞）授予有条件上市许可，用于治疗成年血液恶性肿瘤（血癌）患者。Zemcelpro适用于在化疗或放疗后需要进行异基因造血干细胞移植但无其他合适供体细胞可用的患者。
这种疗法使用的细胞来自匹配的供体，有时是患者的亲属。然而，供体细胞数量通常不足以实现成功植入。Zemcelpro包含从供体脐带血中提取并培养扩增的干细胞，通过增加细胞数量提高了干细胞的有效性。
EMA的推荐基于两项单臂、开放标签研究的数据分析，共纳入25名患者。绝大多数患者（84%）在接受治疗后成功实现了供体细胞在受者骨髓中的植入，并在中位时间为20天内产生了中性粒细胞。此外，68%的患者在中位时间为40天内实现了血小板植入。
在更广泛的116名患者群体中观察到的Zemcelpro副作用包括各种类型的血细胞和抗体水平降低、高血压、感染以及炎症反应“植入综合征”。急性移植物抗宿主病（GvHD）的发生率为60%，慢性GvHD的发生率为13%。然而，EMA的先进疗法委员会认为Zemcelpro的益处超过了相关风险。
有条件上市许可允许药物在较少数据支持的情况下提前进入市场，以满足未满足的医疗需求。为了确认该药物的安全性，赞助公司Cordex Biologics International Limited必须提交长期随访研究结果、开展随机对照试验，并基于患者登记数据库进行研究。EMA的这一建议通过优先药物计划（PRIority MEdicines scheme）获得支持，现将提交欧洲委员会批准。此外，Zemcelpro于2020年4月被指定为孤儿药，用于造血干细胞移植治疗，EMA的孤儿药产品委员会将评估是否继续维持这一指定。
根据EMA的说法，“血液恶性肿瘤是血细胞癌症，根据首次发现的位置分类，包括白血病（血液）、淋巴瘤（淋巴结）、骨髓增生异常综合症和骨髓瘤（骨髓）。这些癌症的诊断率较高，其中多种癌症的唯一潜在治愈方法是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。这种移植使用捐赠的干细胞替换受者的骨髓细胞，形成新的骨髓并生成健康的血细胞。”
Zemcelpro的主要活性成分是多罗库贝细胞和未扩增CD34+细胞，它们是从脐带血中提取的干细胞。“Zemcelpro将以每毫升≥0.23×10⁶个活CD34+细胞和≥0.53×10⁶个活CD3+细胞的分散液形式提供，用于静脉输注。注入患者体内后，Zemcelpro中的细胞会迁移到骨髓，在那里分裂、成熟并分化为所有造血细胞谱系。”EMA表示。
参考文献
- EMA. 新型干细胞疗法用于治疗血癌患者。新闻发布。2025年6月20日。
- EMA. Zemvelpro. ema.europa.eu（访问日期：2025年6月23日）。
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