欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）首次推荐了一种新型干细胞移植疗法的上市许可，这种疗法适用于某些需要异基因造血干细胞移植（HSCT）的血液癌症患者。
这一上市推荐授予了ExCellThera公司的Zemcelpro，覆盖了那些经过骨髓清除预处理后、无其他合适供体细胞可用的成年血液癌症患者。
欧洲药品管理局在一份新闻稿中表示，Zemcelpro含有来自捐赠者脐带血的干细胞，其中一些干细胞被扩增和增殖。欧洲监管机构解释称，通过增加细胞数量，Zemcelpro使小单位脐带血中的干细胞更加有效。
对于包括白血病（在血液中检测到）、淋巴瘤（在淋巴结中发现）以及骨髓增生异常综合征和骨髓瘤（在骨髓中诊断出）在内的多种血液癌症，目前唯一的治愈性治疗选择是异基因HSCT。
这种移植涉及使用捐赠的干细胞替换患者的骨髓细胞，以形成能够产生健康血细胞的新骨髓。
CHMP的推荐基于两项单臂试验的联合分析，共纳入了25名患者。研究发现，84%接受Zemcelpro治疗的患者达到了中性粒细胞植入，即捐赠者的干细胞在受者的骨髓中扎根并在平均20天内生产出称为中性粒细胞的白细胞。
据ExCellThera估计，每年欧洲大约有10,000例新发需要骨髓移植的血液癌症病例。该公司解释称，许多这些患者无法获得合适的供体细胞，主要是因为匹配供体的不可得性。
ExCellThera表示预计将在大约两个月内获得EMA的上市许可。在获得CHMP的认可后，潜在药物必须提交给欧盟委员会进行最终批准决定。
ExCellThera还计划在美国、英国和其他国家申请Zemcelpro的批准。
其他获得CHMP认可的药物
该委员会还对Madrigal公司的Rezdiffra给予了肯定，用于治疗非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），这是一种脂肪细胞在肝脏中积聚导致慢性炎症的疾病。如果该药物获得上市许可，它将成为欧盟首个针对该病症的治疗方法。十五个月前，Rezdiffra成为美国首个获批用于MASH的药物。
本月获得认可的还有Teva的重磅药物Austedo，用于中度至重度迟发性运动障碍患者。FDA在八年前已批准该药物用于该适应症。迟发性运动障碍是一种不可逆的运动障碍，表现为舌头、嘴唇、面部、躯干和四肢的重复且无法控制的动作，可能由用于治疗心理健康或胃肠道疾病的药物引起。
同时，辉瑞剥离出来的SpringWorks Therapeutics公司获得了CHMP对Ogsiveo的认可，用于治疗进展性硬纤维瘤成人患者。这种疾病以肢体和腹部出现非癌性软组织生长为特征，通常会引起剧烈疼痛和畸形。FDA在2023年已批准Ogsiveo用于相同适应症。
同样获得CHMP积极推荐的还有Partner Therapeutics公司的Imreplys，用于治疗暴露于骨髓抑制剂量辐射并伴有急性辐射综合症造血亚综合症的患者。该药物在美国被称为Leukine，并于2018年获得批准。
CHMP批准了6种药物的标签扩展
除了新的批准推荐外，CHMP还支持了六种已上市药物的标签扩展。
委员会对Ipsen的Cabometyx作为二线治疗不可切除或转移性、分化良好的胰腺外(epNET)和胰腺(pNET)神经内分泌肿瘤患者给予了肯定。FDA在三个月前对该适应症进行了批准。自2016年上市以来，该治疗去年实现了18亿美元的销售额。
同样获得CHMP推荐的还有强生的重磅药物Darzalex，用于冒烟型多发性骨髓瘤，以及Imbruvica，用于先前接受过治疗且适合自体干细胞移植的套细胞淋巴瘤患者。AbbVie与强生合作开发了Imbruvica。
委员会进一步批准了GSK的狼疮治疗药物Benlysta、拜耳的前列腺癌药物Nubeqa和赛诺菲的多发性骨髓瘤药物Sarclisa的扩展适应症。
CHMP重新审查Eli Lilly的Kisunla
在其他方面，距离去年三月对礼来公司（Eli Lilly）阿尔茨海默病治疗药物Kisunla给出否定意见十五个月后，CHMP将对该药物进行第二次审查。监管机构表示已于6月2日重新开始对Kisunla的审查。FDA在去年七月批准了Kisunla，开启了与卫材（Eisai）和百健（Biogen）的阿尔茨海默病竞争药物Leqembi的竞争。
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