- Troculeucel是一种冷冻保存的自体增强型自然杀伤细胞疗法，在两项针对阿尔茨海默病的I期临床试验中已显示出初步临床益处，且未出现任何药物相关不良事件。
- 该公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的扩大使用项目（EAP）授权，允许对确诊多种神经退行性疾病的患者使用troculeucel进行治疗。
- 研究性新药（IND）批准允许招募最多20名患者，预计于2025年第三季度启动首位患者入组。
加利福尼亚州圣安娜，2025年7月21日（GLOBE NEWSWIRE）——NKGen生物技术公司（OTC: NKGN）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其关于troculeucel治疗神经退行性疾病的扩大使用项目（EAP）研究性新药申请（IND）。该项目为开放标签、非随机化、多中心的中期规模扩展研究，将首次针对多种尚无有效疗法的神经退行性疾病开展治疗探索。
目前NKGen正在进行的双盲随机IIa期临床试验主要针对中度阿尔茨海默病（NCT06189963），而这项EAP IND标志着公司将治疗范围拓展至其他罕见神经退行性疾病。除早期阿尔茨海默病（AD）外，该IND还涵盖帕金森病（PD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多系统萎缩症（MSA）、进行性核上性麻痹（PSP）、额颞叶痴呆（FTD）、皮质基底节变性（CBD）、多发性硬化症（MS）和路易体痴呆症（LBD）等疾病。
此次IND批准将使NKGen能够对最多20名患者开展troculeucel的扩展应用与研究。
NKGen生物技术公司董事长兼首席执行官宋保罗医学博士表示："这些神经退行性疾病都存在由自反应性T细胞引发的神经炎症这一共性特征，这种炎症通常由β淀粉样蛋白、α-突触核蛋白或tau蛋白沉积引发。正如我们在两项阿尔茨海默病I期试验中所证实的，通过简单的静脉注射，troculeucel似乎能够穿透血脑屏障，有效降低脑脊液中的神经炎症和蛋白生物标志物。我们有充分的科学依据和临床证据支持将这项疗法扩展至其他缺乏有效治疗手段的神经退行性疾病患者。我们将在资金允许的情况下尽快启动患者招募。"
关于NKGen生物技术公司
NKGen是一家临床阶段的生物技术公司，专注于自体和同种异体自然杀伤细胞（NK）疗法的开发与商业化。公司总部位于美国加利福尼亚州圣安娜。
关于Troculeucel
Troculeucel是一种新型的患者特异性、体外扩增自体NK细胞免疫治疗候选药物。NKGen正在研发该疗法用于治疗神经退行性疾病和多种癌症。Troculeucel是世界卫生组织（WHO）为SNK01指定的国际非专利药名（INN），标志着NKGen在推动该疗法上市道路上的重要里程碑。
前瞻性声明
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