纽约，2025年8月11日（环球新闻社）——纳斯达克上市的生物科技公司Tiziana Life Sciences（纳斯达克代码：TLSA）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其鼻用福罗鲁单抗2a期临床试验的新药申请（IND）。福罗鲁单抗是全球唯一处于临床开发阶段的全人源抗CD3单克隆抗体，通过鼻腔给药，靶向T细胞介导的神经炎症。此次获批标志着针对多系统萎缩症（MSA）这一无有效疗法的孤儿病取得了重要进展。
2a期研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06868628）是一项为期六个月的开放标签临床试验，旨在评估鼻用福罗鲁单抗对MSA患者小胶质细胞活化、临床结果及安全性的效应。该药物采用八个3周给药周期的鼻喷雾剂形式给药，直接作用于中枢神经系统的免疫炎症反应。
多系统萎缩症是一种罕见的孤儿病，美国发病率约为0.6/10万人年，50岁以上人群升至3/10万人年。全球患病率估计为1.9-4.9/10万人，提示环境、遗传和表观遗传因素共同参与发病。这种快速进展的神经退行性疾病影响自主神经功能（如血压、膀胱控制）和运动控制，导致严重残疾和预期寿命缩短。越来越多证据表明神经炎症和小胶质细胞活化是MSA发病的关键驱动因素。疾病进展通过统一MSA评定量表（UMSARS）评估，包括日常生活能力、自主神经和运动功能障碍及整体残疾程度。患者中位生存期仅为6-9年。
"我们很高兴FDA批准鼻用福罗鲁单抗治疗MSA的IND申请，"MSA临床试验首席研究员、布莱根妇女医院运动障碍科主任兼MSA卓越治疗中心主任Vikram Khurana博士表示，"神经炎症在MSA快速进展中起核心作用，鼻用福罗鲁单抗通过靶向脑部T细胞介导的免疫激活提供了新的治疗途径。我们期待观察六个月疗程能否显著影响小胶质细胞活性和重要临床结局。"
Tiziana Life Sciences首席执行官Ivor Elrifi解释了福罗鲁单抗的治疗原理："鼻用福罗鲁单抗可诱导调节性T细胞并调节T细胞驱动的炎症反应。通过减少小胶质细胞活化，这种非系统性治疗策略为多发性硬化症、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和MSA等神经炎症及退行性疾病提供了潜在的神经保护疗法。该方法在促进免疫耐受的同时，最大限度降低系统性免疫抑制风险。"
关于福罗鲁单抗
福罗鲁单抗是全球唯一处于临床开发阶段的全人源抗CD3单克隆抗体。临床数据显示，当鼻腔给药时可刺激调节性T细胞。目前已有10名非活动性继发进展型多发性硬化症（na-SPMS）患者在开放标签扩大用药计划（NCT06802328）中接受治疗，所有患者在6个月内均显示病情稳定或改善。此外，鼻用福罗鲁单抗正在进行针对非活动性继发进展型多发性硬化症的2a期随机双盲安慰剂对照多中心剂量范围试验（NCT06292923）。该2a期试验自2023年11月启动患者筛查，其免疫调节作用为神经炎症和神经退行性疾病治疗开辟了新途径。
关于Tiziana Life Sciences
Tiziana Life Sciences是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过革命性药物输送技术开发替代给药途径的免疫疗法。其创新的鼻腔给药技术相比静脉注射在疗效、安全性和耐受性方面具有潜在优势。公司核心候选药物鼻用福罗鲁单抗已展示出良好的安全性特征和临床反应，相关替代免疫疗法给药技术已申请多项专利，预计可广泛应用于管线开发。
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