纳米光谱治疗公司（Nanoscope Therapeutics）在光遗传疗法领域取得重大突破，其研发的MCO-010（sonpiretigene isteparvovec）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对斯塔加德氏病（Stargardt disease）的再生医学先进疗法（RMAT）认定，同时获得欧洲药品管理局（EMA）授予的五项孤儿药认定，涵盖多种视网膜营养不良疾病。
监管突破拓展全球研发路径
FDA授予MCO-010的RMAT认定针对斯塔加德氏病，这是继该疗法在视网膜色素变性（RP）和斯塔加德氏病已获得孤儿药认定及快速审批通道后的又一重要进展。在美国，这些认定为加速临床试验设计、简化审批流程提供支持，并确保获批后享有7年市场独占权。
欧洲药品管理局的孤儿药认定覆盖范围更广，涵盖非综合征型及综合征型的杆状细胞/锥状细胞主导型视网膜营养不良，以及黄斑病变等多种适应症。这一认定为数十种视网膜疾病的"无差别治疗"提供了监管依据。根据欧盟规定，孤儿药状态可享10年市场独占期及临床试验方案咨询支持。
"继斯塔加德氏病和视网膜色素变性获得FDA多项认定后，RMAT认定再次验证了MCO平台的临床价值，"纳米光谱治疗公司首席执行官苏拉格纳·巴塔查里亚（Sulagna Bhattacharya）表示，"五项EMA孤儿药认定标志着全球监管机构对这一潜在视力恢复疗法的认可，该疗法将为缺乏有效治疗方案的患者带来希望。"
无差别光遗传治疗平台
MCO（多特征视蛋白）治疗平台是一项突破性创新，通过单次门诊玻璃体内注射即可激活双极视网膜细胞，使其具备感光能力，利用患者视网膜剩余神经通路重建视觉。该疗法突破性地无需进行基因检测、手术干预或重复给药，可广泛适用于现有视网膜治疗体系。
这一特性填补了重大临床空白——全球数百万视网膜变性疾病患者面临进行性视力丧失，而现有疗法存在适应症局限或操作复杂等挑战。MCO平台已展现出对视网膜色素变性、斯塔加德氏病及地理性萎缩等疾病的治疗潜力。
多适应症临床进展
在视网膜色素变性治疗领域，RESTORE IIb/III期多中心随机双盲对照试验（NCT04945772）取得积极结果后，公司已向FDA启动滚动生物制品许可申请（BLA）。若获批，MCO-010将成为首个通过单次门诊注射治疗视网膜色素变性的标准方案。
斯塔加德氏病STARLIGHT II期临床试验（NCT05417126）数据同样显示积极疗效，公司计划于2025年启动III期注册试验。针对地理性萎缩的II期临床项目预计2026年底启动，其他已准备就绪的临床前项目包括莱伯先天性黑蒙症。
【全文结束】
