Neucore Bio获得美国国立卫生研究院（NIH）STTR一期资助开发靶向外泌体基因疗法治疗查尔斯-马里-图斯病1A型（CMT1A）
该项目旨在验证非病毒性RNA递送系统靶向雪旺细胞的能力——这是神经肌肉疾病发病机制中的关键环节
俄亥俄州哥伦布市——Neucore Bio公司近日宣布获得美国国立卫生研究院（NIH）国家转化科学促进中心（NCATS）授予的35万美元STTR一期资助，用于评估其靶向外泌体平台递送RNA疗法治疗查尔斯-马里-图斯病1A型（CMT1A）的可行性。
CMT1A是一种由雪旺细胞中周围髓鞘蛋白22（PMP22）基因重复引起的渐进性遗传性神经肌肉疾病。目前尚无批准疗法能解决该遗传缺陷以维持患者功能和生活质量。已有研究表明RNA分子可沉默PMP22基因，但病毒载体递送机制的局限性促使人们探索非病毒替代方案。工程化细胞外囊泡（eEV）递送技术，特别是外泌体，因其天然存在于细胞间通讯系统，成为靶向特定细胞（如雪旺细胞）递送遗传物质的潜在选择。
Neucore研发总监Silvia Duarte-Sanmiguel博士表示："我们非常荣幸获得NIH认可，这证明了我们创新的eEV递送平台突破雪旺细胞靶向难题的潜力。这种技术突破对开发新一代基因药物、解决患者未满足的临床需求至关重要。与俄亥俄州立大学合作至关重要，其基因治疗研究所在转化基因疗法进入临床方面具有丰富经验。"
本研究将利用Neucore专有的成纤维细胞源工程外囊泡（FiXE™）平台，该平台前期已展现系统性靶向雪旺细胞的能力。NCATS资助项目将进一步优化eEV递送微小RNA调控PMP22过表达的效率，并通过雪旺细胞共培养实验证明其靶向效能。
俄亥俄州立大学生物医学工程与神经外科副教授、Neucore科学联合创始人Natalia Higuita-Castro博士指出："eEV代表新一代非病毒载体，能携带大分子遗传物质实现精准治疗。其生物相容性、跨越生物屏障能力及低免疫原性特征，特别适合CMT1A等慢性病的重复给药需求。"
Neucore科学联合创始人、该校生物医学工程与外科学教授Daniel Gallego-Perez博士补充："该研究将优化RNA治疗平台，并提供推进人体试验所需的关键概念验证数据。"
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