6月22日（路透社）——雷吉恩生物科技(Regenxbio)周一宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)表示，其罕见病基因疗法的现有数据足以支持加速批准申请，此举标志着FDA在此前数月拒绝批准该疗法后态度发生重大转变。
雷吉恩生物科技股价应声上涨16%。
这一决定是FDA近期一系列监管立场转变的最新案例，引发业界对美国食品药品监督管理局可能在罕见病治疗审批方面采取更灵活态度的期待。上周，uniQure公司表示FDA改变了对亨廷顿病基因疗法的立场，在此前要求开展新试验后，现批准其提交加速批准申请。另据5月消息，Replimune公司表示在与美国监管机构达成协议后，计划第三次寻求其皮肤癌实验药物的批准。
巴克莱分析师埃莉亚娜·默尔表示，此次立场转变及其他近期FDA态度调整表明监管灵活性增强，尽管高层人事变动，但该机构未来可能"对制药行业更为友好"。
FDA的最新反馈对该企业而言是重大利好。此前该机构曾以试验设计存在不确定性为由，拒绝批准其针对亨特综合征（Hunter syndrome，又称MPS II型黏多糖贮积症）的实验性疗法Navsunli。亨特综合征是一种影响身体及认知发育的罕见遗传病。
雷蒙德·詹姆斯分析师肖恩·麦卡琴指出，尽管Navsunli完整回复函中的某些论证仍存"细节问题"，但此次进展表明FDA采取了"显著更灵活的新方法"，预示着"雷吉恩生物科技及亨特综合征患者将获得有利结果"。
该公司表示，FDA现已确认无需招募额外患者或开展新研究，包括此前要求的安慰剂对照试验。雷吉恩生物科技计划7月与FDA会晤，预计第三季度重新提交申请，且FDA将对该申请进行加急审评。
《华尔街日报》周一早些时候报道了这一进展。
（报道由班加罗尔西迪·马哈托勒撰写；迪蒂·普加拉编辑）
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