老药新用有望改善高风险原发性血小板增多症患者预后
Ropeginterferon alfa-2b（一种获准用于治疗真性红细胞增多症的药物）改善了高风险ET患者的预后
由维克森林大学医学院（Wake Forest University School of Medicine）和Atrium Health Levine癌症研究所（Atrium Health Levine Cancer）领导的一项新临床试验结果显示，一种新疗法可为高风险原发性血小板增多症（ET）患者提供显著更好的治疗效果。ET是一种罕见的血液癌症。
该研究结果近日发表在《柳叶刀-血液学》（The Lancet Haematology）杂志上。
ET是一种由骨髓中异常干细胞导致的罕见血液癌症，其特征是血小板过度生成。这可能导致血栓引发的中风或心脏病发作、进展为更严重的癌症，并出现影响患者生活质量的症状。
维克森林浸信会医学中心（Wake Forest Baptist Medical Center）所属的Advocate Health癌症国家服务线总裁鲁本·梅萨医学博士（Ruben Mesa, M.D.）担任该研究的首席研究员。研究在亚洲和北美50多个临床试验点招募了近175名患者。
SURPASS-ET研究聚焦于对羟基脲（hydroxyurea）不耐受或无效的ET患者治疗效果评估。羟基脲是当前的标准治疗方案。研究将罗培格干扰素α-2b（Ropeginterferon alfa-2b）——一种目前用于治疗另一种血液癌症的药物——与阿那格雷（anagrelide）进行了比较。阿那格雷是一种当羟基脲失效时常使用的口服药物。近三分之一使用羟基脲的患者最终会产生不耐受或耐药性。
“对于无法使用羟基脲的原发性血小板增多症患者，治疗选择一直有限，”梅萨表示，“这项研究表明，罗培格干扰素α-2b不仅能比现有替代方案更有效地控制疾病，还能改善症状、减少严重并发症，并提升患者和临床医生的治疗效果。”
研究发现，在无法使用羟基脲的ET患者中，罗培格干扰素α-2b比阿那格雷更能有效控制疾病。服用该新药的患者血液计数更稳定、症状显著减轻、严重并发症发生率更低。
美国食品药品监督管理局（FDA）近期已受理一项申请，寻求批准将罗培格干扰素α-2b的使用范围扩大至ET治疗。FDA预计将在2026年8月30日前完成审查。
参考文献：
Mesa R, Gill H, Zhang L, 等. 羟基脲不耐受或无效原发性血小板增多症患者中使用罗培格干扰素α-2b（SURPASS ET）：一项多中心、开放标签、随机、活性对照的3期研究. Lancet Haematol. 2025;12(11):e862-e875. doi: 10.1016/S2352-3026(25)00264-9
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