主要要点
- 美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Besremi用于原发性血小板增多症的申请，该申请得到SURPASS-ET和EXCEED-ET试验结果的支持，审查目标日期为2026年8月30日。
- 原发性血小板增多症是一种罕见的血液癌症，具有严重的健康风险，且超过二十年来没有新的FDA批准疗法。
- Besremi已在真性红细胞增多症中获得批准，如果获得批准，可为原发性血小板增多症提供新的治疗选择。
- Besremi存在严重疾病的风险，需要密切监测，对于症状严重或恶化的患者可能需要停用该疗法。
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Besremi用于成人原发性血小板增多症的补充申请，行动日期为2026年8月30日。
根据PharmaEssentia USA Corporation的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗成人原发性血小板增多症（一种罕见血液癌症）的补充生物制品许可申请，这标志着一个关键的监管步骤，旨在为患有这种慢性疾病的患者扩大治疗选择。
该申请被归类为标准审查，目标日期为2026年8月30日，公司寻求为原发性血小板增多症患者扩大该疗法的获取途径。
哪些证据支持FDA提交的申请？
补充申请得到了全球3期SURPASS-ET临床试验的统计学显著且临床意义明确的结果，以及北美2b期EXCEED-ET临床试验的验证性证据的支持。根据该公司称，这些数据构成了申请的基础，并足以让FDA完成其归档审查，并确定申请足够完整，可以进入实质性审查。FDA的函件未指出任何归档审查问题。
原发性血小板增多症是一种由血小板过度产生驱动的罕见血液癌症。患有这种疾病的患者面临的风险增加，可能包括血栓、异常出血、脾脏肿大以及器官损伤和中风等严重并发症。尽管存在这些风险，该公司指出，FDA超过二十年来没有批准任何用于原发性血小板增多症的新疗法，这凸显了为这一患者群体提供新治疗选择的潜在重要性。
如果获得批准，Besremi可能成为医生治疗成人原发性血小板增多症的额外选择。该公司表示，潜在的最终批准适应症以及对处方信息的任何更改将在FDA审查过程中解决。
哪些试验为FDA审查提供了依据？
补充生物制品许可申请主要基于SURPASS-ET试验的结果，这是一项全球3期研究，注册号为NCT04285086，以及来自EXCEED-ET试验的验证性证据，这是一项北美2b期研究，注册号为NCT05482971。SURPASS-ET试验的主要研究者、Advocate Health癌症国家服务线总裁Ruben Mesa博士指出，对于必须用有限治疗选择管理慢性疾病的患者来说，患有原发性血小板增多症在身体和情感上都可能是疲惫的。他表示，如果获得批准，Besremi可以为医生提供一个有意义的新选择，用于他们的原发性血小板增多症患者。
Besremi已获得FDA批准用于治疗成人真性红细胞增多症。PharmaEssentia计划寻求标签扩展，以包括原发性血小板增多症，并已提交此补充申请以支持这一目标。Besremi在美国被授予用于治疗成人真性红细胞增多症的孤儿药资格，并已在包括欧洲药品管理局（2019年）、FDA（2021年）和日本药品和医疗器械管理局（2023年）在内的40多个国家获得监管批准。
患者应该了解哪些安全信息？
新闻稿中讨论的安全性反映了Besremi的重要安全信息。包括Besremi在内的干扰素α产品带有严重疾病风险的警告。这些疗法可能导致或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血性和感染性疾病。患者应通过定期的临床和实验室评估进行密切监测，对于持续严重或症状恶化的患者，应停用该疗法。在许多但并非所有情况下，这些疾病在停止治疗后会得到解决。
Besremi禁用于有严重抑郁症、自杀意念或自杀企图病史的患者；对干扰素或任何非活性成分过敏的患者；中度或重度肝功能损害的患者；活动性严重或未经治疗的自身免疫疾病的患者；或在接受免疫抑制剂治疗期间有移植史的患者。
警告和注意事项包括需要密切监测患者的抑郁和自杀症状、无法医学管理的内分泌毒性、严重或不稳定心血管疾病患者的心血管毒性以及需要定期监测的外周血细胞计数下降。其他潜在风险包括过敏反应、胰腺炎、结肠炎、肺毒性、眼科毒性、高脂血症、肝毒性、肾毒性、牙科和牙周毒性以及皮肤毒性。建议患者在治疗前和治疗期间进行眼科检查，保持良好的口腔卫生并定期进行牙科护理，如果出现头晕、嗜睡或幻觉，则避免驾驶或操作机械。
参考文献
- "FDA确认Ropeginterferon Alfa-2b-njft用于原发性血小板增多症(ET)的sBLA提交的PDUFA目标日期为2026年8月30日。" 新闻稿。PharmaEssentia。2025年1月13日。
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