下表回顾了2026年1月在研药物的重要更新（非详尽列表）。
心血管疾病
马瓦卡孟（百时美施贵宝） 心脏肌球蛋白抑制剂 青少年症状性梗阻性肥厚型心肌病 3期试验结果
皮肤病
阿利特立玛（赛诺菲） 抗OX40配体单克隆抗体 中重度特应性皮炎 3期试验结果
内分泌疾病
替利珠单抗-mzwv（赛诺菲） CD3导向单克隆抗体 1至7岁2期1型糖尿病患儿3期1型糖尿病延迟 补充生物制品许可申请获优先审评
血液疾病
罗培 interferon alfa-2b-njft（PharmaEssentia） 单聚乙二醇化长效干扰素 原发性血小板增多症 补充生物制品许可申请获受理
QTX-2101（Quetzal Therapeutics） 砷化物 急性早幼粒细胞白血病 快速通道资格认定
免疫疾病
阿尼夫鲁单抗（阿斯利康） I型干扰素受体拮抗剂 系统性红斑狼疮 3期试验结果
阿他西普（Vera Therapeutics） BAFF和APRIL结合重组融合蛋白 免疫球蛋白A肾病 生物制品许可申请获优先审评
伊那鲁单抗（诺华） 单克隆抗体（BAFF-R阻断） 舍格伦综合征 突破性疗法认定
利替利单抗（Biogen） BDCA2靶向单克隆抗体 皮肤红斑狼疮 突破性疗法认定
奥贝昔利单抗（Zenas BioPharma） CD19和FcγRIIb靶向单克隆抗体 IgG4相关疾病 3期试验结果
传染病
贝匹罗维森（Ionis Pharmaceuticals） 反义寡核苷酸 慢性乙型肝炎 3期试验结果
肌肉骨骼疾病
艾加特利木单抗alfa-fcab（argenx） 新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂 AChR抗体阴性全身性肌无力（gMG） 优先审评
伊克珠单抗和替尔泊肽（礼来） 白细胞介素-17A拮抗剂和GLP-1受体激动剂 肥胖/超重患者的活动性银屑病关节炎 3期试验结果
神经系统疾病
AXS-05（Axsome Therapeutics） NMDA受体拮抗剂/Sigma-1激动剂/氨基酮/CYP2D6抑制剂 阿尔茨海默病躁动 优先审评
阿利克索雷克顿（Alkermes） 选择性食欲素2受体激动剂 1型发作性睡病 突破性疗法认定
地塞米松磷酸钠（Quince Therapeutics） 包封皮质类固醇 共济失调毛细血管扩张症 3期试验
左乙酰亮氨酸（IntraBio） 修饰氨基酸 共济失调毛细血管扩张症 3期试验结果
勒卡耐单抗-irmb（Biogen和卫材） 淀粉样β靶向单克隆抗体 阿尔茨海默病（轻度认知障碍或轻度痴呆）皮下起始剂量 补充生物制品许可申请获受理
肿瘤学
BNT113（BioNTech） mRNA癌症免疫疗法 HPV16+头颈鳞状细胞癌 快速通道资格认定
格达托利西布（Celcuity） 多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂 HR+/HER2-、PIK3CA野生型晚期乳腺癌 新药申请获受理
伊沃内西单抗（Summit Therapeutics） PD-1和VEGF靶向双特异性抗体 EGFR突变局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 生物制品许可申请获受理
瑞拉可利兰特（Corcept Therapeutics） 皮质醇调节剂 铂类耐药卵巢癌 3期试验结果
索非塔巴特 mipitecan（礼来） 抗体-药物偶联物（FRα特异性抗体和exatecan） 铂类耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 突破性疗法认定
精神疾病
优先审评
泌尿系统疾病
斯帕森坦（Travere Therapeutics） 内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂 局灶节段性肾小球硬化 审评期延长
本文最初发表于MPR
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