一名死于侵袭性癌症的男子的家人恳求卫生官员批准一种新疗法，该疗法有望带来“正常生活”。来自北威尔士拉努奇利的33岁新晋父亲休·琼斯于二月去世。
他一直致力于争取将扎尼达他单抗应用于所有胆管癌患者。英国国家卫生服务体系的支出监管机构在初步指导草案中拒绝了这种新的靶向治疗药物在国家医疗服务体系中的广泛使用。
据胆管癌慈善机构AMMF称，英国国家卫生与临床优化研究所的官员将于三月开会评估该疗法的证据。琼斯先生在2024年被诊断出患有4期胆管癌，此前他在为铁人三项训练后感到躯干疼痛。
他的诊断结果恰好在他怀孕伴侣进行第一个孩子的20周扫描前一天。他于2025年1月——也就是他儿子伊德里斯出生的那个月——开始作为临床试验的一部分服用扎尼达他单抗。
他的家人相信，如果没有扎尼达他单抗，他们将无法作为三口之家共度一年时光。琼斯先生曾表示：“开始服用扎尼达他单抗后，我的病情大有改善。一些肿瘤缩小了，我能够减少为缓解疼痛而服用的吗啡剂量。”
“与化疗相比，副作用少得多，我不那么累了，还能继续锻炼。”
他说，拒绝治疗的决定对他来说毫无意义，他呼吁英国国家卫生与临床优化研究所修改其建议。琼斯先生去世后，他的伴侣卡迪·罗兰兹支持他争取该药物获批用于国家医疗服务体系的运动。
他的呼吁得到了同为胆管癌患者的加雷思·霍尼伯恩的响应，他来自谢菲尔德。霍尼伯恩先生是一名国家医疗服务体系外科医生，年仅27岁时就被诊断出患病。他的肿瘤通过手术切除，并接受了化疗，随后被宣布痊愈，但在2024年8月发现了一个新肿瘤。
在接受了化疗和免疫治疗后，他于2025年1月开始通过临床试验服用扎尼达他单抗。扫描显示肿瘤已不再可见。现年31岁的霍尼伯恩先生说：“我是幸运儿之一，多亏了扎尼达他单抗，我又能过上正常生活了。”
“我又能全职工作了——不像在接受化疗和免疫治疗时我无法工作——而且我还能在圣诞节去澳大利亚探望我的兄弟。我担心，不为国家医疗服务体系患者批准这种疗法，会加剧我们已经看到的胆管癌护理不平等现象——能够参加临床试验或拥有私人医疗保健的人从延长生命的新疗法中受益；而那些无法参加试验或负担不起保险费用的人则无法存活。”
AMMF表示，临床试验数据显示，接受扎尼达他单抗治疗的患者平均存活18.1个月，而接受当前二线治疗的患者平均存活6.2个月。这种治疗药物也被称为Ziihera，是一种针对人类表皮生长因子受体2蛋白水平高于正常水平的患者的抗体药物，该蛋白会刺激肿瘤生长。
它的工作原理是激活免疫系统清除和杀死癌细胞，并降低人类表皮生长因子受体2的水平，从而阻止癌症生长。建议在癌症无法通过手术切除、已经扩散且之前至少接受过一种其他癌症药物治疗的情况下使用。
AMMF的政策与研究负责人保罗·霍华德说：“虽然我们认识到英国国家卫生与临床优化研究所拒绝在国家医疗服务体系中使用扎尼达他单抗的建议并非最终决定，但这仍然非常令人失望。被诊断出胆管癌是毁灭性的。”
“目前对具有人类表皮生长因子受体2基因缺陷的肿瘤患者的治疗选择非常有限，而且常常伴有显著的副作用。扎尼达他单抗已被证明对这些患者效果良好，不仅可能延长生命，还能维持或改善生活质量。”
“我们希望英国国家卫生与临床优化研究所和制药公司能够找到一种解决方案，使国家医疗服务体系患者能够获得这种创新治疗。”
一位英国国家卫生与临床优化研究所发言人表示：“我们知道这一临时决定会让晚期胆管癌患者及其家人感到失望。我们理解拥有更多有助于延长生命和维持生活质量的治疗选择是多么重要。”
“我们独立的委员会仔细审查了所有可用证据。这表明扎尼达他单抗可能有助于延长生命并延缓癌症恶化。然而，委员会无法根据公司在第一次会议上提交的证据提出积极建议。”
“还有一些重要问题需要回答，特别是关于人们从服用扎尼达他单抗中能获得多少额外益处，与常规治疗相比，它能在多大程度上改善人们的生活质量。”
这一消息发布之际，一个国际专家团队呼吁紧急改善胆管癌患者的诊断和治疗方式。发表在《自然综述：胃肠病学和肝病学》杂志上的一份共识声明指出，这种癌症患者的预后仍然很差。
在英国，每年约有3000人死于胆管癌，使其成为最致命的癌症之一。诊断后仅约四分之一的人能存活一年。
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