从改进分子设计到AI驱动的自动化，一波波AI工具承诺加速治疗开发。然而，怀疑者仍质疑这一势头是真正的变革，还是药物发现领域的一时炒作。
Generate:Biomedicines的首席执行官Mike Nally强调，AI的承诺在于更快地为患者提供更好的药物。他说，通常从发现到临床批准需要10到15年的旅程，借助AI技术有可能压缩到8年的范式。
这家成立于2018年的Flagship Pioneering公司最近完成了业内多年来最大的IPO之一，筹集了4亿美元的总收益，用于临床试验和研发工作。Generate的AI平台包括一个以现有分子为指导的优化堆栈，以及一个从零开始设计蛋白质的第二层。
Generate的优化方法为机器学习模型提供一个现有的治疗性结合剂作为起点。然后，研究人员通过计算学习功能景观，以改进分子的临床药物特性。该公司当前的工作流程可以在几周内完成优化轮次，平均而言，三轮设计优化就足以达到预期标准。
Nally冷静地指出，新的计算工具并非药物开发每个部分的万能药。
他说：“如果你选错了靶点、剂量或患者群体，任何技术都无法克服这些问题。如果你拥有一项变革性技术，你必须首先证明它在临床中有效。”
12月，Generate宣布其最先进的药物GB-0895（一种用于严重哮喘的抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）抗体）已进入III期临床试验。GB-0895是首个达到这一临床里程碑的“AI衍生”抗体，从发现到III期仅用了五年。两项全球研究SOLAIRIA‑1和SOLAIRIA‑2将评估GB-0895在约1,600名严重哮喘成人和青少年中的效果。
更多进球机会
在临床前发现阶段，研究人员努力识别出适合推进到临床的分子。AI承诺加速管线的多个阶段——从靶点发现和分子设计到临床验证。
拜耳公司数据科学与人工智能高级副总裁Sai Jasti在描述AI平台的作用时说：“我们是否已经看到了重大影响？还没有，尤其是在研究方面。”他表示，拜耳内部目标是到2030年将研发生产率提高40%。
为实现这一目标，拜耳与基于AI的蛋白质设计公司Cradle达成了为期三年的战略合作，以加速拜耳治疗性抗体管线的蛋白质优化。通过减少优化轮次并改善可开发性（包括效力、安全性和可制造性），Cradle的平台将扩大拜耳的生物制剂管线。
拜耳药物发现科学负责人、制药研发高级副总裁Anastasia Hager博士表示，考虑到心血管、免疫学、肿瘤学和神经退行性疾病等多个适应症的增长，公司一直在努力补充早期管线。她说：“最令人兴奋的部分是能够发挥创造力，测试不同的序列，同时解锁靶点和结构空间。我们致力于以数据科学和AI作为生物制剂管线的关键工具来增强我们的管线。”
Cradle联合创始人兼首席执行官Stef van Grieken表示，当将分子推进临床时，转化仍然是一个未解决的问题。然而，更早地在开发管线中识别候选分子，同时增加对靶点的生物学理解，将“提供更多进球机会”，以支持药物开发中的明智决策。
Jasti强调，这次合作“不仅仅是软件交易”，而是科学和机器学习层面的合作，双方科学家将在研究方向上交流想法和专业知识。Cradle的平台也将嵌入拜耳的工作流程，以提高实验室科学家的可及性。
部署之年
尽管传统的技术-制药合作侧重于少数药物靶点，但2026年伊始，制药领域涌现出一系列AI平台交易，标志着在广泛发现领域投资AI基础设施的文化转变。
Chai Discovery联合创始人Jack Dent表示：“如果2025年是突破性研究之年，那么我们认为2026年将成为部署之年。”Chai Discovery是一家专注于不可成药靶点的AI驱动生物制剂公司。
Chai的核心技术围绕Chai-2展开，这是一种能够生成具有治疗属性的全长抗体的从头抗体设计模型。该模型通过减少对劳动密集型和耗时实验筛选的依赖来加速工作流程。
今年早些时候，Chai宣布与礼来公司合作，部署其技术为多个靶点设计新型生物制剂。Chai还将为礼来开发一个独家AI模型，该模型基于这家制药巨头的专有数据进行训练，并针对礼来的发现工作流程进行定制。
礼来Catalyze360 AI/ML副总裁兼TuneLab全球负责人Aliza Apple博士表示，礼来的技术哲学是尽早采用有前途的工具。她强调，模型必须基于高质量数据进行训练，并经过严格测试才能设计出更好的分子。Apple说：“我们希望在早期就投入到那些看起来真正差异化的工具上，并投入礼来的力量，而不仅仅依赖我们已经构建好的东西。”与Chai的合作使礼来科学家能够直接访问Chai的生成式AI能力，而不是将治疗设计外包。
从分子到人类
其他生物技术公司则将全部精力集中在构建平台上，而不是内部开发药物。AI研究和产品公司Boltz于1月成立，融资2800万美元，其使命是推进药物发现的开放科学。
这家公益公司由麻省理工学院的研究人员共同创立——Gabriele Corso博士、Jeremy Wohlwend博士和Saro Passaro，他们是广泛采用的Boltz系列模型的开发者。Boltz团队首次引起轰动是在2024年11月，当时推出了共折叠模型Boltz-1，这是一个完全商用的AI模型，能够达到AlphaFold 3级别的精度，预测生物分子复合物的三维结构。
Boltz已经与辉瑞公司签订了多年合作协议，为其构建独家模型，以改善结构预测的靶点选择、小分子亲和力和生物制剂设计。Boltz科学家还将与辉瑞一起为多个靶点项目构建定制模型和工作流程，以增强临床前决策。
担任Boltz首席执行官的Corso表示，两个认识促使了将Boltz模型转化为企业的决定。Corso解释说：“首先，持续推进生物分子AI的前沿需要持续投资于人才、计算和数据，其规模是学术环境无法达到的。其次，真正实现技术的民主化并最大化其影响，意味着不仅要发布模型，还要构建可靠、设计精良的产品，让科学家能够直接将其整合到日常工作中。”
尽管行业大部分专注于分子设计，但总部位于旧金山的Noetik正在构建基于人类数据训练的生物学基础模型。Noetik首席执行官Ron Alfa博士强调，大规模转化数据仍然存在巨大缺口，阻碍了药物在临床中取得成功。作为应对，该公司从具有完整体内背景的人类组织样本中生成多模态数据。这些数据为Noetik的基础模型提供燃料，用于预测癌症的临床结果。
本月早些时候，Noetik宣布与葛兰素史克（GSK）签订为期五年的许可合作伙伴关系，这家制药巨头将获得Noetik的非小细胞肺癌和结直肠癌模型的使用权。该交易包括5000万美元的前期付款，并将采用订阅制框架。Alfa将GSK的合作描述为生物技术领域首批真正的基础模型许可协议之一。他说：“多年来，该行业一直在寻求将AI作为基础设施而非标准研发协作进行商业化的途径。现在，我们有了一个模板。”
无论AI驱动的药物发现是现实还是炒作，不断增长的制药投资都指向前者。然而，最终的回报将在临床中决定。
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