美国食品药品监督管理局(FDA)计划放弃其长期执行的标准——要求进行两项严谨研究才能获得新药审批，这是特朗普政府官员承诺加快某些医疗产品上市的最新举措。
FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士和高级副手Vinay Prasad医学博士、公共卫生硕士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的一篇文章中写道，今后FDA的"默认立场"将是要求新药和其他新型健康产品仅需一项研究。
这一声明是Makary及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例子，其明确目标是削减官僚主义并加速新药上市。
自去年四月上任以来，Makary已推出一系列指令，称将缩短FDA审查时间，包括强制工作人员使用人工智能，以及为服务于"国家利益"的新药提供一个月的评估。
这与FDA对其他产品（包括疫苗）采取的更为严格的审批方式形成鲜明对比。
Makary和Prasad在周三发表的文章中指出，放弃双试验要求反映了现代进步使药物研究变得"日益精确和科学"。
他们写道："在这种情况下，过度依赖两项试验已不再合理。到2026年，有更强大的替代方法可以确保我们的产品帮助人们延长寿命或提高生活质量，而不是要求制造商再次进行测试。"
FDA官员预测，这一转变将导致"药物开发激增"。
FDA前药品中心主任Janet Woodcock医学博士表示，这一变化合情合理，反映了FDA数十年来在各种危及生命的疾病（包括癌症）审批中，逐步转向依靠一项试验加上支持性证据的做法。
"随着我们对生物学和疾病的理解不断深入，我们不必总是进行两项试验，这一科学观点是正确的，"在2024年退休前领导FDA药品中心约20年的Woodcock表示。
药品的双研究标准可追溯到20世纪60年代初，当时国会通过了一项法律，要求FDA在批准新药前审查"充分且设计良好的研究"数据。几十年来，该机构将这一要求解释为至少需要两项研究，最好是涉及大量患者并有显著随访时间的研究。
要求第二项研究的原因是为了确认第一次试验的结果不是偶然现象，并且可以重现。
但自20世纪90年代开始，FDA越来越多地接受单研究用于批准治疗罕见或致命疾病的药物，这些疾病通常难以在大量患者中进行测试。
在过去5年中，每年获批的首创药物约有60%是基于单研究获得批准的。这一转变反映了国会通过的法律，要求监管机构在审查严重或难以治疗疾病的药物时采取更灵活的做法。
Woodcock表示，周三宣布的新政策将主要影响此前不符合减少测试标准资格的常见疾病药物。
她指出："受影响的不是癌症和罕见病。该机构早已基于单研究批准这些药物。"
FDA领导层的最新做法与该机构近期在疫苗、基因疗法和其他治疗方面的行动形成对比。
上周，由Prasad领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司(Moderma)关于新型mRNA流感疫苗的申请，称其临床试验不够充分。随后在周三，该机构改变了立场，表示在莫德纳同意在老年人中进行额外研究后将审查该疫苗。
此外，Prasad以需要额外研究或更明确证据为由，拒绝了一系列研究性基因疗法和生物技术药物。这一趋势已经影响了许多生物技术公司的股价，并与Makary公开宣传的FDA审查速度和灵活性相矛盾。
Woodcock表示，制药行业将不得不拭目以待FDA对有前景的研究性疗法的审批方式是否会发生变化。
她说："实施才是关键。由于该机构的做法尚不明确，且行业已经感到困惑，我认为这并没有带来任何明确性。"
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