百时美施贵宝将与人工智能公司Insitro的研究合作延长，共同设计针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）新型靶点的创新药物。
该靶点是在双方此前为期五年的协议中确定的，该协议旨在发现可能引领ALS下一代疗法的新分子。原定本月结束的合作现延长一年，为双方提供更充分时间探索这一新型ALS靶点。
根据新协议，Insitro可能获得高达2000万美元的新增资金，并有资格获得最高20亿美元的发现、开发、监管及商业里程碑付款，若ALS新疗法成功上市还将获得特许权使用费。
Insitro创始人兼首席执行官达芙妮·科勒博士在公司新闻稿中表示：“我们与百时美施贵宝的合作已发现多个可能解决ALS潜在生物学机制的新靶点。现在我们进入下一阶段——将这些发现转化为药物。我们的目标始终坚定不移：为ALS患者提供真正具有变革性的治疗，延长他们的生命。”
Insitro基于人工智能的平台加速ALS药物靶点识别
ALS由控制自主运动的运动神经元进行性丧失引发，根据患者家族病史可分为家族性或散发性ALS。
合作初期聚焦于识别多数ALS病例共有的潜在疾病机制，以开发惠及最广泛患者的疗法。
Insitro开发了源自诱导多能干细胞（iPSCs）的ALS细胞模型。这些细胞通过将人体皮肤或血细胞重编程为类干细胞状态获得，可分化为任何人源细胞类型，既可源自ALS患者也可经基因改造携带致病突变。
Insitro首席科学官菲利普·塔加里表示：“借助Insitro基于人工智能的平台，我们以破纪录的速度识别出多个差异化、高置信度的ALS新药物靶点。这些靶点获得包括功能数据在内的有力证据支持，证实了运动神经元存活及ALS病理多种下游标志物的逆转。”
根据协议，百时美施贵宝有权选择Insitro平台识别的靶点并推进临床试验。该公司于去年12月行使该权利选定一个靶点进行深入测试，触发向Insitro支付2500万美元里程碑款项。
在推进这些初始候选药物的同时，我们将持续努力识别更多具有疾病修饰潜力的新靶点。
目前，Insitro平台将用于为已确定的ALS靶点设计新药物。双方未披露该靶点是否与百时美施贵宝去年选定的靶点相同。
该平台可生成数亿次药物-靶点结合数据，通过先进机器学习模型预测药物药理特性。
平台将计算预测与细胞实验相结合，在每轮药物设计、生产和测试循环中持续优化。人工智能由此指导每轮药物合成，旨在设计安全有效的新型治疗分子。
科勒表示：“凭借这一端到端药物设计平台，我们能快速将新型靶点转化为先进小分子先导物，整合人工智能驱动的建模、药物化学和结构生物学等差异化能力。在推进这些初始候选药物的同时，我们将持续努力识别更多具有疾病修饰潜力的新靶点。”
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