在《通胀削减法案》赋予医保部门基于临床获益进行药价谈判的权力、FDA对加速审批机制实施更严格审查的当下，一个根本性问题变得愈发重要：生物制药领域究竟何为"创新"？
迄今为止，我们的认知主要集中于量化指标——企业研发投入、药品审批数量和专利数量。但这类指标容易重数量轻质量，难以区分突破性创新与渐进式改进。过度依赖这些指标可能导致资源错配，削弱患者治疗效果和医疗体系可持续性，并忽视高价值疗法。
创新的补充性评估维度着重捕捉传统指标忽略的要素，包括临床有效性、社会价值和公平可及性。部分指标强调更广泛的价值维度——包括科学外溢效应、可及性提升和长期公共健康收益；另一些指标则聚焦发现与可用疗法间的差距。
然而，目前尚缺乏能整合生物制药创新全谱系的统一框架——从传统的数量型指标，到体现治疗有效性、现实影响和政策相关性的价值型指标。
为填补这一空白，我们系统回顾了2350篇跨学科文献（涵盖医学、公共卫生、经济学、战略管理等领域），从中筛选出617篇相关文献，构建出涵盖临床、经济和社会价值的综合评估体系。这套评估体系兼具严谨性和实用性，旨在为生物制药创新的利益相关方提供战略指引。
多维创新评估框架
我们的系统文献回顾构建出六个维度的评估体系，可全面评估生物制药从早期发现到现实应用的创新价值：
- 科学与技术创新：通过新分子实体（NME）、临床试验申请（IND）和专利等指标衡量创新产出。新兴指标如人工智能赋能的研发和数字生物标志物提供了前瞻性洞察
- 临床结果：通过安全性、有效性及患者报告结果等指标突出治疗影响，强调现实世界中的患者获益和疾病进展延迟
- 运营效率：通过临床试验成功率、研发周期、供应链弹性和适应性试验设计等指标衡量研发生产效率
- 经济与社会影响：通过成本效益分析、预算影响和生产力提升等指标评估经济回报和社会效益
- 政策与监管效能：通过审批速度、突破性疗法认定和替代终点整合等指标评估监管框架对创新的支持
- 公共卫生与可及性：通过疾病发病率降低、医疗可及性提升和地理公平分布等指标检验创新对公共健康需求的响应
利益相关者视角：让评估体系落地
我们的框架特别针对生物制药生态系统中的五大关键利益相关者：制药公司、投资者、医保方（包括保险公司和医疗机构）、患者和政策制定者。每个群体都在塑造和受益于创新，需要与其战略目标和运营环境相匹配的定制化指标
图1 利益相关者群体对创新指标的采用情况
创新维度与指标 | 企业 | 投资者 | 医保方 | 政策制定者 | 患者
--- |---|---|---|---|---
科学与技术创新• 科学产出（NME、专利） | 🔵🔵◯◯◯ | | | |
• 平台与递送技术创新 | 🔵🔵◯◯ | | | |
临床结果• 有效性、安全性、生活质量 | 🔵◯🔵🔵🔵 | | | |
• 患者报告结果 | ◯◯🔵◯🔵 | | | |
运营效率• 研发效率（周期、成功率） | 🔵🔵◯◯ | | | |
• 生产规模化与可靠性 | 🔵◯◯ | | | |
经济与社会影响• 财务指标（收入、利润、成本） | 🔵🔵🔵◯ | | | |
• 社会生产力与医疗节约 | ◯◯🔵🔵 | | | |
政策与监管效能• 审批速度与监管激励 | 🔵◯◯🔵 | | | |
• 合规性与报销成功率 | 🔵🔵🔵🔵 | | | |
公共卫生与可及性• 健康影响与发病率 | ◯🔵🔵🔵 | | | |
• 医疗公平性与地理覆盖 | ◯🔵🔵🔵 | | | |
注：此图展示了生物制药创新指标六个维度的现状与机遇。实心圆（🔵）表示常用指标，空心圆（◯）表示目前尚未充分利用但具有潜力的指标。
图1展示了利益相关者当前的创新衡量方式及新兴指标可填补的空白。当前，各方主要依赖NME、专利和财务指标等传统指标，这些指标具有标准化、易量化和历史沿革的优势。但在患者中心化结果、长期社会效益和医疗可及性等维度存在明显缺口。以下关键发现值得关注：
- 制药企业主要使用NME、专利和研发效率等科学与运营指标指导投资组合管理。如某开发mRNA平台的生物技术公司可能在NME计数上表现平淡，但其平台灵活性和未来潜力却蕴含重大战略价值。将患者报告结果纳入评估体系可提升市场预测准确度和战略决策质量
- 投资者通常通过财务指标（预期收入、利润率）和技术指标（专利、平台）评估创新。纳入社会生产力提升、监管合规性和地理覆盖等指标，可更好地将投资与长期影响挂钩并降低风险。例如将阿尔茨海默症疗法的长期生产力提升和照护成本降低纳入评估，可能使看似高风险的投资更具吸引力
- 医保方在报销决策中聚焦临床有效性和经济价值（成本效益、定价匹配）。加入依从率、医疗利用率和运营可靠性等指标可强化保障决策。该框架可将针对单次基因疗法的分析制度化——尽管前期成本高昂，但终身节省、依从性改善和住院率下降可能带来更优的长期价值
- 患者关注临床结果（安全性、有效性、生活质量）和可及性。真实世界证据、地理可得性和及时上市等指标可增强患者权益主张。如自体免疫疾病生物制剂可能仅适度延长寿命，却能显著改善日常功能。患者报告结果和依从数据能准确捕捉这种附加价值
- 政策制定者依据公共健康和经济结果指导资源配置。纳入供应链弹性和监管响应速度等指标可提升危机应对能力。将这些指标纳入创新框架，可系统评估某些商业可行性较低但具有重要公共卫生价值的抗菌药物的战略价值
采用多维框架会带来复杂性增加、资源竞争和指标冲突等权衡取舍。各利益相关者需根据战略目标和监管环境优先选择评估维度。例如医保方可能侧重临床有效性和成本效益，而制药企业则可能更重视运营效率和科学产出。
重新定义生物制药创新
下一步将试点该框架在医疗技术评估（HTA）案例研究中的应用，针对每个维度对齐指标，并通过利益相关者反馈优化可用性。目标不是替代现有评估体系，而是在跨领域证据基础上建立增强型多维结构。
该评估体系拓展了创新定义——将临床有效性、以患者为中心的结果和广泛社会影响与传统数量型指标并列。若政策制定者和医保方能在评估和报销框架中采用这些补充性指标，就能更好地将投资和研发激励导向高价值、变革性创新。强调长期健康结果、现实世界有效性和广泛经济价值，将使创新政策更贴近患者需求和社会优先事项。这些转变将确保创新疗法既能在科学层面得到认可，也能在现实世界中产生实质性影响。
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