大型制药行业的格局变迁
制药行业研发（R&D）是一项高度复杂且成本高昂的流程，其成功率却普遍偏低。然而，研发与创新对制药公司维持行业竞争力至关重要，通过开发更高效、有效的疗法来保持市场地位。
当前头部制药公司的商业模式，主要依赖内部药物研发与外部资产收购相结合的策略，例如收购小型生物技术公司开发的产品。通过与学术研究人员、公共研究机构及其他制药公司的合作，制药行业形成了竞争激烈且不断演变的生态系统¹。
主要制药公司的研发战略已发生显著转变：在内部创新与外部授权/并购之间寻求平衡，这种转变部分源于内部研发资产的财务回报下降。具体表现为对非临床/临床前研究的投资减少，重点转向临床试验领域。早期药物发现项目也从传统表型筛选转向基于分子靶点和系统生物学的方法。
药物研发中的效率-成本悖论
研发效率始终是制药企业成功的关键因素。然而，由于药物批准平均需10年以上周期、成功率持续走低及联邦法规日益严格，维持研发效率面临重大挑战。
制药行业效率危机因高昂的研发成本与资本回报率下降而加剧，这促使业界呼吁新型运营模式。其中"资产整合型制药公司"（AIPCO）模式将新药研发外包至外部来源。辉瑞、强生和艾伯维等公司已采用此模式，通过持续收购其他公司开发的创新产品实现技术整合¹。
科学瓶颈与战略投资转向
1980年至2010年间，尽管制药技术取得重大进展，但美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药数量却保持相对稳定。这种现象引发公众对制药行业是否经历持续数十年创新停滞的质疑。
"尽管过去数十年科学取得进步，但新药开发所需的知识体系仍存在显著空白²"
制药创新危机的成因可分为科学与技术、监管、管理及产业四大类。例如，虽然企业掌握更多信息，却难以将这些技术突破转化为新型有效药物。蛋白质组学、代谢组学、转录组学和微生物组学等新兴学科仍处于初级阶段，限制了制药企业对数据的应用整合。基因编辑等高灵敏度技术的快速涌现，在拓展治疗可能性的同时，也暴露出持续存在的科学不确定性、生物技术领域转化鸿沟，以及医疗公平性和可负担性的现实问题²⁻⁵。
药品定价、获取与监管压力
外部经济和政策因素同样影响新药上市速度。例如，政府要求制药行业开发更廉价通用药物的压力，可能削弱对创新研发的投资，从而影响未来患者获取创新疗法的机会³。
"政策制定者不仅应考虑药品价格调控机制的经济影响，还需评估其对制药创新、药品可及性和患者治疗的长期效应³"
目前美国处方药价格是经合组织（OECD）其他可比国家平均价格的250%以上，这对美国人口尤其是老年人和低收入群体造成沉重负担。为应对挑战，《2022年通胀削减法案》（IRA）允许联邦政府就医保支付的10种处方药价格展开谈判，以降低药品成本⁵。
重塑行业韧性的路径
低收入、中等收入和高收入国家间的医疗资源分配不均，导致药物获取存在显著差异。收入水平、地理分布、年龄和健康状况等社会经济因素，共同影响着药品的可及性与可负担性³。
提升药品价格透明度被认为能在降低高药价的同时扩大新药可及性。通过增强采购方议价能力、加强企业与政府问责制、减少腐败，以及促进消费者和政策制定者的成本效益决策，可实现这一目标。然而仍需更多研究证明价格透明政策对药品价格和研发投资的具体影响。
数字技术的最新进展，特别是人工智能（AI）和机器学习，正在加速早期药物发现流程并优化临床试验设计。生成式AI通过分析化学结构、生物活性数据、药代动力学特性和毒性谱等海量数据集，揭示靶点与生物功能间的结构关系。这些技术突破有望降低传统药物研发的时间与成本，提高研发效率，推动生物制药行业创新。
但AI等新兴技术与下一代疗法的整合也引发伦理挑战，特别是在研发过程中负责任的数据使用决策，以及突破性疗法市场化后的可及性与可负担性公平问题¹³⁻⁵。
参考文献
- Schuhmacher, A. (2024). 制药创新：演化经济学如何塑造药企研发未来. Drug Discovery Today 29(12)
- Laermann-Nguyen, U., & Backfisch, M. (2021). 制药行业创新危机调查. Springer Nature Business & Economics 1(164)
- Shiwaju, B. I., Orikpete, O. F., Alae, E. Y., et al. (2023). 药品价格监管对患者用药可及性影响的系统综述. Matrix Science Pharma 7(4); 112-118
- Joose, I. R., Tordrup, D., Glanville, J., et al. (2023). 药品价格透明政策有效性的证据系统综述. Health Policy
- Ho, K., & Pakes, A. (2025). 药品定价难题的政策选择. PNAS 122(9)
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